FDA zatwierdziła równoległą terapię dabrafenibem i trametinibem

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Szacuje się, że w 2018 roku, w samych tylko Stanach Zjednoczonych, zarejestrowanych zostanie blisko 54 000 nowych przypadków raka tarczycy oraz ponad 2000 zgonów z powodu tej choroby. Anaplastyczny rak tarczycy (ATC, z ang. Anaplastic Thyroid Cancer) jest rzadkim, bo stanowi zaledwie 1-2% wszystkich nowotworów tarczycy, ale agresywnym typem tego raka. Szczególnie trudne jest leczenie pacjentów z mutacją w genie BRAF, u których nacieku nowotworowego nie można usunąć chirurgicznie lub występują już przerzuty do innych narządów. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków, w takich przypadkach, zatwierdziła ostatnio terapię dabrafenibem (Tafinlar) i trametinibem (Mekinist), podawanych jednocześnie. Oba te chemioterapeutyki, osobno lub w połączeniu, stosowane są u pacjentów cierpiących na inne nowotwory BRAF-pozytywne, takie jak czerniak przerzutowy czy niedrobnokomórkowy rak płuca.

Skuteczność leczenia kombinacją tych dwóch preparatów w leczeniu ATC wykazano w otwartym badaniu klinicznym, również z udziałem pacjentów z innymi rzadkimi nowotworami BRAF-pozytywnymi. W badaniu mierzono odsetek chorych z całkowitym lub częściowym zmniejszeniem rozmiaru guza, jako ogólny wskaźnik odpowiedzi. Z 23 ocenianych pacjentów, 57% uzyskało częściową a 4% całkowitą odpowiedź. U 9 z 14 pacjentów z odpowiedziami (tj. 64%) nie wykazano istotnych wzrostów nowotworu przez sześć miesięcy lub dłużej.

Do ciężkich działań niepożądanych dabrafenibu zalicza się: rozwój nowych nowotworów, wzrost guzów u pacjentów bez mutacji w genie BRAF, krwawienie, gorączkę, problemy z sercem i oczami, reakcje skórne, wysoki poziom cukru we krwi lub nasilenie cukrzycy oraz anemię.

Natomiast ciężkie działania niepożądane trametinibu również obejmują rozwój nowych nowotworów, problemy z krwawieniem, zapalenie i perforację jelit, zakrzepy, kłopoty z oddychaniem czy gorączkę.

Podoba Ci się to co robimy? Nasze działania są możliwe dzięki regularnym darowiznom od indywidualnych osób. Pomóż nam walczyć dalej! Dołącz do Pogromców Raka!

Skutki uboczne jednoczesnego stosowania dabrafenibu i trametinibu u pacjentów z ATC są zgodne z obserwowanymi w przypadku innych nowotworów. Do częstych działań niepożądanych należą: gorączka, wysypka, dreszcze, ból głowy, ból stawów, kaszel, zmęczenie, nudności, wymioty, biegunka, bóle mięśni, suchość skóry, zmniejszenie apetytu, obrzęk, krwotok, nadciśnienie i duszności. Oba te preparaty mają negatywny wpływ na rozwój płodu.

Mimo dość niekorzystnych działań niepożądanych jest to pierwsze zatwierdzone przez FDA leczenie pacjentów z agresywną postacią raka tarczycy, i tym samym trzeci typ nowotworu charakteryzujący się mutacją w genie BRAF, u którego stosuje się tę terapię. To pokazuje, że skierowanie leczenia w różnych chorobach we wspólny molekularny cel jest skutecznym sposobem na przyspieszenie rozwoju terapii, które mogą pomóc większej liczbie pacjentów.

Autor: Agnieszka Wesołowska

Źródło: www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm606686.htm