KRS 0000358654

Midostauryna – nowy lek dla pacjentów AML z mutacją FLT3

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

28 kwietnia 2017 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła midostaurynę (Rydapt, Novartis Pharmaceuticals Corp.) w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją FLT3. Lek został zatwierdzony w połączeniu ze standardową chemioterapią indukcyjną cytarabiną i daunorubicyną oraz chemioterapią konsolidacyjną cytarabiną.

FDA zatwierdziła również produkt diagnostyczny, LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay (Invivoscribe Technologies Inc.) do stosowania w terapii z midostauryną w celu zbadania u pacjentów z AML, czy posiadają mutację FLT3.

Badanie opierało się na losowej, podwójnie ślepej próbie kontrolowanej placebo 717 pacjentów z wcześniej nieleczoną FLT3+ AML. W badaniu pacjenci byli przydzielani losowo do grupy otrzymującej placebo lub midostaurynę w dawce 50 mg, doustnie, dwa razy na dobę, w dniach 8-21 każdego cyklu indukcji i konsolidacji chemioterapii, a następnie ciągłego codziennego stosowania midostauryny przez okres do 12 cykli. Badanie wykazało statystycznie znaczącą poprawę całkowitego przeżycia u pacjentów otrzymujących midostaurynę w porównaniu z placebo.

Częste działania niepożądane występujące u co najmniej 20% pacjentów obejmowały: gorączkę neutropeniczną, nudności, zapalenie błony śluzowej, wymioty, ból głowy, wybroczyny, ból mięśniowo-szkieletowy, krwawienie z nosa, zakażenie związane z urządzeniem, hiperglikemię i zakażenie górnych dróg oddechowych. Najczęstszą poważną reakcją niepożądaną była gorączka neutropeniczna, występująca u 16% pacjentów, w obu grupach badanych.

FDA zatwierdziła midostaurynę również w leczeniu dorosłych z agresywną mastocytozą układową (SM), z mastocytozą z towarzyszącym nowotworem hematologicznym oraz z białaczką z komórek tucznych. Zatwierdzenie zostało oparte na podstawie częstości i czasu trwania odpowiedzi na lek w otwartym badaniu, w którym pacjenci otrzymywali midostaurynę w dawce 100 mg, doustnie, dwa razy na dobę. W 6 cyklach midostauryny częstość potwierdzonej całkowitej remisji oraz częściowej remisji wyniosła 38% dla agresywnej mastocytozy układowej i 16% dla mastocytozy z towarzyszącym nowotworem hematologicznym. Jeden pacjent z białaczką z komórek tucznych doznał całkowitej remisji.

Zalecana dawka midostauryny w AML wynosi 50 mg, dwa razy na dobę, podawane z jedzeniem w dniach od 8 do 21 każdego cyklu chemioterapii indukcyjnej i konsolidacyjnej, a następnie 50 mg przy posiłku jako pojedynczy środek przez okres do 12 miesięcy. Zalecana dawka do leczenia dorosłych z agresywną mastocytozą układową, z towarzyszącym nowotworem hematologicznym lub białaczką z komórek tucznych wynosi 100 mg dwa razy na dobę, podawane wraz z jedzeniem.

Autor: Weronika Dolna

Źródło: www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm555756.htm

Zapisz się, aby otrzymywać najświeższe informacje ze świata onkologii!

Załóż zbiórkę!

Onkozbiórka

Zostań Podopiecznym Fundacji Alivia! Pacjenci onkologiczni często zmagają się nie tylko z chorobą, ale także z poważnymi problemami finansowymi.

Zbierz środki na leczenie!

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Onkozbiórka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.