Wyniki badań fazy III leku T-DM1 (Genentech) nie zawiodły oczekiwań uczestników tegorocznej konferencji naukowej organizowanej przez Amerykańskie Towarzystwo Onkologiczne (ASCO). W centrum uwagi uczestników spotkania znalazło się „uzbrojone przeciwciało” – opracowane przez firmę Genentech będącą częścią Grupy Roche – opóźniające o kilka miesięcy rozwój przerzutowego raka piersi oraz zmniejszające ryzyko występowania zdarzeń niepożądanych. Co więcej, jak podkreślają naukowcy, koniugaty przeciwciało-lek (ADC, ang. antibody-drug conjugate) stanowią najnowsze osiągnięcie w rozwoju leków na raka.
Zgodnie z przedstawionymi wynikami badań klinicznych, terapia T-DM1 opóźniała rozwój nowotworu średnio o 3,2 miesiące. Mediana przeżycia bez progresji choroby wynosiła 9,6 miesiąca w grupie T-DM1, podczas gdy w przypadku terapii standardowej średni wskaźnik PFS (czas do progresji) był równy 6,4 miesiąca. Po dwóch latach leczenia nadal żyło blisko dwie trzecie pacjentek przyjmujących lek T-DM1 (zaprojektowany w oparciu o procedurę wytwarzania koniugatów przeciwciało-lek opracowaną przez ImmunoGen) w porównaniu z nieco mniej niż połową kobiet w grupie, której podawano preparat Tykerb w skojarzeniu z lekiem Xeloda.
Co prawda wstępne dane dotyczące całkowitego czasu przeżycia były dalekie od istotności statystycznej, ale dr Kimberly Blackwell, onkolog Duke University (USA), wyjaśniła, że wyniki badań związane z zastosowaniem przeciwciała monoklonalnego jako nośnika umożliwiającego dostarczenie wysoce toksycznej dawki chemioterapeutyku bezpośrednio do komórek rakowych są zgodne z oczekiwaniami. Ostateczne wskaźniki całkowitego czasu przeżycia zostaną ustalone w 2014 roku. Dr Blackwell podkreśliła również, że leczenie celowane zapewnia pacjentkom lepszą jakość życia, chroniąc je od skutków ubocznych wynikających ze stosowania chemioterapii. Na przykład podczas terapii T-DM1 pacjentkom nie wypadały włosy.
T-DM1 to świetnie opracowana „bomba” wytworzona z użyciem licencjonowanej technologii producenta leków biotechnologicznych, firmy ImmunoGen. Przeciwciało połączone z wysoce toksycznym lekiem dostarcza „ładunek wybuchowy” dokładnie do wyznaczonego celu. I chociaż brzmi to dość nieskomplikowanie, należy pamiętać, że okres trwania prawa ochronnego w zakresie technologii produkcji leku wynosi 30 lat. Aktualnie, staranie się o prawo ochronne dla leku jest niemal standardowym postępowaniem w przypadku każdej dużej firmy farmaceutycznej wprowadzającej na rynek lek onkologiczny.
Dołącz do nas!
Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!
Już raz Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA, ang. Food and Drug Administration) odrzuciła wniosek Roche o dopuszczenie tej terapii. Po odmowie, wniosek rejestracyjny leku został przekazany do ponownego rozpatrzenia na podstawie obiecujących rezultatów uzyskanych w połowie trwania badań klinicznych. Pozostaje jeszcze jedno pytanie, czy organy regulacyjne będą wymagać ostatecznych danych dotyczących czasu przeżycia pacjentek przed zatwierdzeniem wniosku rejestracyjnego leku? Biorąc pod uwagę, że T-DM1 jest przykładem tzw. leku celowanego – stworzonego z myślą o pacjentkach chorych na HER2-dodatniego raka piersi – oraz naciski na agencję powodujące, że staje się ona bardziej elastyczna w przypadku rozpatrywania terapii ratujących życie, koncern Roche wierzy, że tym razem opinia wydana przez FDA będzie pozytywna. Gigant farmaceutyczny planuje złożyć wniosek o zatwierdzenie leku jeszcze w tym roku.
Niedawno FDA dała zielone światło dla stosowania pertuzumabu, który będzie podawany pacjentkom z rakiem piersi w połączeniu z herceptyną. W przypadku zatwierdzenia, T-DM1 może także wejść do terapii, oferując pacjentkom w zaawansowanym stadium choroby jeszcze jedną opcję leczenia, a pacjentkom we wczesnym stadium choroby nadzieję na lepsze rokowanie.
Choć to pierwszy z koniugatów przeciwciało-lek, najprawdopodobniej w przyszłości pojawią się kolejne, ponieważ koncern farmaceutyczny Roche inwestuje znaczną ilość czasu i pieniędzy na prowadzenie badań w tym kierunku. Niewykluczone, że takie terapie zrewolucjonizują leczenie raka.
Tymczasem badania nad leczeniem skojarzonym pertuzumabem i T-DM1 wciąż trwają.
