Daurismo nadzieją dla pacjentów cierpiących na ostrą białaczkę szpikową

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła tabletki Daurismo (glasdegib) do stosowania w połączeniu z niskodawkową cytarabiną (LDAC), rodzajem chemioterapii, w leczeniu nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (AML) u dorosłych, którzy mają co najmniej 75 lat, jak również osób cierpiących na inne chroniczne schorzenia lub choroby, które mogą uniemożliwiać stosowanie intensywnej chemioterapii. Intensywna chemioterapia jest zwykle stosowana do kontrolowania ostrej białaczki szpikowej ale wielu dorosłych z tą właśnie chorobą nie może mieć intensywnej chemioterapii z powodu jej toksyczności. Badania kliniczne wykazały, że całkowite przeżycie zostało poprawione przy użyciu Daurismo w połączeniu z niskodawkową cytarabiną (LDAC).

Białaczki są chorobami układu krwiotwórczego, których istotą jest nowotworowa proliferacja (masowe namnażanie się komórek układu białokrwinkowego i przebiega w sposób niepohamowany) jednego z układów krwinek białych. Zmienia się nie tylko skład samej krwi ale również następuje naciekanie przez komórki białaczkowe prawidłowych tkanek w prawie wszystkich narządach ciała a zwłaszcza w śledzionie, węzłach limfatycznych, wątrobie, nerkach. Jest to zatem proces mający cechy nowotworowe.

Białaczka ostra jest zepołem chorobowym, który charakteryzuje się niepohamowanym rozrostem komórek prekursorowych jednego z układów krwiotwórczych, a mianowicie:

  • Granulocytowego
  • Monocytowego
  • Limfocytowego
  • Retykularnego
  • Erytrocytowego

lub też równocześnie dwóch układów na przykład granulocytowego i erytrocytowego ale tylko w obrębie jednego z narządów krwiotwórczych (szpiku), dlatego też białaczki ostre są pochodzenia albo szpikowego, albo limforetykularnego.

Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!

Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!

Ostra białaczka szpikowa (AML – acute myelogenous leukemia) jest bardzo szybko postępującym nowotworem, który tworzy się w szpiku kostnym i powoduje jednocześnie zwiększoną liczbę nieprawidłowych białych krwinek. Stanowi ona około 80% ostrych białaczek u osób dorosłych. Wraz z wiekiem rośnie zapadalność na tą chorobę. Niestety, przyczyny ostrej białaczki szpikowej nie są do końca znane.

Skuteczność nowego leku badano w randomizowanym badaniu klinicznym, w którym 111 dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną AML leczono w połączeniu z niskodawkową cytarabiną lub samą chemioterapią. Mierzono w nim całkowity czas przeżycia (OS) od momentu randomizacji do śmierci z dowolnej przyczyny. Wyniki wykazały znaczną poprawę OS u pacjentów leczonych Daurismo w połączeniu z LDAC – mediana OS wyniosła u nich 8,3 miesiąca w porównaniu z 4,3 miesiąca w przypadku pacjentów leczonych wyłącznie LDAC.

Daurismo (glasdegib) jest lekiem opracowanym przez firmę Pfizer. Jest to drobnocząsteczkowy inhibitor tzw. szlaku sygnałowego Hedgehog, który bierze udział w rozwoju wielu typów nowotworów.

Do częstych działań niepożądanych podczas stosowania leku Daurismo należą:

  • mała liczba czerwonych krwinek (niedokrwistość)
  • zmęczenie
  • krwawienie
  • gorączka z niską liczbą białych krwinek (neutropenia z gorączką)
  • ból mięśni
  • nudności
  • obrzęk ramion lub nóg
  • trombocytopenia
  • duszności
  • zmniejszony apetyt
  • zaburzenie smaku
  • ból lub owrzodzenie w jamie ustnej lub gardle (zapalenie błony śluzowej),
  • zaparcia i wysypka.

Leku Daurismo nie należy stosować u kobiet w ciąży ani podczas karmienia piersią. Podczas leczenia pacjenci nie powinni oddawać krwi.

Firma Pfizer uzyskała pozwolenie od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na korzystanie z leku Daurismo.

FDA (Agencja ds. Żywności i Leków) to amerykańska instytucja rządowa, która chroni zdrowie publiczne zapewniając bezpieczeństwo i skuteczność  leków i szczepionek dla ludzi i zwierząt, oraz innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi, a także urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Autor: Agata Ernst

Źródła:

Zapisz się, aby otrzymywać najświeższe informacje ze świata onkologii!

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (onkoskaner.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Onkozbiórka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.