EMA warunkowo dopuszcza do obrotu pierwszy i jedyny odwracalny inhibitor BTK w leczeniu chorych z nawrotowym lub opornym chłoniakiem z komórek płaszcza

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Pod koniec kwietnia 2023 r. Europejska Agencja Leków (EMA) przyjęła pozytywną opinię, zalecając przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego – pirtobrutynibu (Jaypirca), przeznaczonego do leczenia nawrotowego lub opornego chłoniaka z komórek płaszcza (MCL).

MCL to wyjątkowo rzadki rodzaj chłoniaka nieziarniczego z komórek B, nowotwór układu odpornościowego. Rozpoczyna się w części węzła chłonnego zwanej strefą płaszcza, gdzie gromadzą się nietypowe komórki B i wypierają zdrowe w węzłach chłonnych, śledzionie, szpiku kostnym lub innych narządach. 

Pierwszy odwracalny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona

Powodem powstawania MCL mogą być zmiany w przekazywaniu sygnałów wewnątrz komórek. Kinaza tyrozynowa Brutona (BTK) to białko, które normalnie bierze udział w aktywacji szlaków niezbędnych do namnażania się komórek B, ich przemieszczania się i przylegania.

W komórkach nowotworowych BTK napędza nietypową sygnalizację komórkową i wykazano, że jej blokowanie prowadzi do śmierci komórek rakowych.

Dołącz do nas!

Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!

Nieodwracalne inhibitory BTK przyczyniły się do postępu w leczeniu MCL, ale skuteczność tych terapii jest ograniczona przez skutki uboczne i oporność na leczenie. 

Substancją czynną leku Jaypirca jest pirtobrutynib. To pierwszy i jedyny odwracalny inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona (BTK). Obecnie, Jaypirca w monoterapii jest wskazany w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie MCL, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem BTK. 

Lek powoduje efekty uboczne, ale łatwiej je opanować, niż w przypadku leczenia nieodwracalnymi inhibitorami BTK.

Przyspieszony tryb i warunkowe pozwolenie

FDA (Amerykańska Agencja ds. Leków i Żywności) dopuściła lek do obrotu już w styczniu tego roku. A kilka miesięcy później w ślad FDA podążyła EMA. 

Warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest przyznawane produktowi leczniczemu, który spełnia niezaspokojoną potrzebę medyczną, gdy korzyści dla zdrowia publicznego wynikające z natychmiastowej dostępności przewyższają ryzyko związane z faktem, że nadal wymagane są dodatkowe dane. 

Oczekuje się, że posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dostarczy kompleksowe dane kliniczne na późniejszym etapie badań.

Połowa pacjentów odpowiada na leczenie, a u 13% uzyskano całkowitą odpowiedź

Skuteczność działania pirtobrutynibu została oceniona w badaniu BRUIN fazy I/II, otwartym, wieloośrodkowym, jednoramiennym, które obejmowało 120 uczestników z MCL wcześniej leczonych innym inhibitorem BTK. 

Uczestnicy w ogromnej większości (93%) mieli za sobą już co najmniej dwie linie terapii. Najczęstszymi wcześniej otrzymywanymi inhibitorami BTK były ibrutynib (67%), akalabrutynib (30%) i zanubrutynib (8%). 83% przerwało stosowanie ostatniego inhibitora BTK z powodu opornej lub postępującej choroby.

BRUIN wykazało, że u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie MCL uzyskano ogólny odsetek odpowiedzi wynoszący 50%, przy czym u 13% pacjentów uzyskano całkowitą odpowiedź.

Wyniki są tak obiecujące, że Eli Lilly and Company kontynuuje badania III fazy klinicznej. Jeśli potwierdzą wcześniejsze efekty terapii, lek utrzyma status dopuszczonego do obrotu w UE.

Działania niepożądane

Podobnie jak inne terapie przeciwnowotworowe, pirtobrutynib działa zarówno na zdrowe komórki, jak i na komórki nowotworowe, co może powodować efekty uboczne.

Najczęstsze działania niepożądane, które wystąpiły podczas badań to zmęczenie, neutropenia, biegunka i stłuczenia.

Podsumowanie

Jaypirca to pierwszy i jedyny inhibitor kinazy Brutona, który wiąże się z tym białkiem w sposób odwracalny, dzięki czemu nie powoduje tak silnych efektów ubocznych, jak nieodwracalne inhibitory. 

Lek jest wskazany obecnie w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem z komórek płaszcza, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona

Wyniki pierwszych faz badań klinicznych okazały się tak obiecujące, że instytucje opiniujące wydanie leku do obrotu, przyspieszyły decyzje o jego udostępnieniu. Mamy nadzieję, że kolejne, trwające właśnie badania III fazy potwierdzą pierwsze spostrzeżenia i otworzą zupełnie nowy rozdział leczenia onkologicznego dla pacjentów z MCL.





Autorka tekstu: Martyna Piotrowska





Źródła:

EMA Recommends Granting a Conditional Marketing Authorisation… (esmo.org)

Pirtobrutinib – Wikipedia

BRUIN MCL-321: phase III study of pirtobrutinib versus investigator choice of BTK inhibitor in BTK inhibitor naive mantle cell lymphoma | Future Oncology (futuremedicine.com)

U.S. FDA Approves Jaypirca™ (pirtobrutinib), the First and Only Non-Covalent (Reversible) BTK Inhibitor, for Adult Patients with Relapsed or Refractory Mantle Cell Lymphoma After at Least Two Lines of Systemic Therapy, Including a BTK Inhibitor (prnewswire.com)

Study of BTK Inhibitor LOXO-305 Versus Approved BTK Inhibitor Drugs in Patients With Mantle Cell Lymphoma (MCL) – Full Text View – ClinicalTrials.gov

Zapisz się, aby otrzymywać najświeższe informacje ze świata onkologii!

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (onkoskaner.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Onkozbiórka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.