Szacuje się, że w 2018 roku, w samych tylko Stanach Zjednoczonych, zarejestrowanych zostanie blisko 54 000 nowych przypadków raka tarczycy oraz ponad 2000 zgonów z powodu tej choroby. Anaplastyczny rak tarczycy (ATC, z ang. Anaplastic Thyroid Cancer) jest rzadkim, bo stanowi zaledwie 1-2% wszystkich nowotworów tarczycy, ale agresywnym typem tego raka. Szczególnie trudne jest leczenie pacjentów z mutacją w genie BRAF, u których nacieku nowotworowego nie można usunąć chirurgicznie lub występują już przerzuty do innych narządów. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków, w takich przypadkach, zatwierdziła ostatnio terapię dabrafenibem (Tafinlar) i trametinibem (Mekinist), podawanych jednocześnie. Oba te chemioterapeutyki, osobno lub w połączeniu, stosowane są u pacjentów cierpiących na inne nowotwory BRAF-pozytywne, takie jak czerniak przerzutowy czy niedrobnokomórkowy rak płuca.
Skuteczność leczenia kombinacją tych dwóch preparatów w leczeniu ATC wykazano w otwartym badaniu klinicznym, również z udziałem pacjentów z innymi rzadkimi nowotworami BRAF-pozytywnymi. W badaniu mierzono odsetek chorych z całkowitym lub częściowym zmniejszeniem rozmiaru guza, jako ogólny wskaźnik odpowiedzi. Z 23 ocenianych pacjentów, 57% uzyskało częściową a 4% całkowitą odpowiedź. U 9 z 14 pacjentów z odpowiedziami (tj. 64%) nie wykazano istotnych wzrostów nowotworu przez sześć miesięcy lub dłużej.
Do ciężkich działań niepożądanych dabrafenibu zalicza się: rozwój nowych nowotworów, wzrost guzów u pacjentów bez mutacji w genie BRAF, krwawienie, gorączkę, problemy z sercem i oczami, reakcje skórne, wysoki poziom cukru we krwi lub nasilenie cukrzycy oraz anemię.
Natomiast ciężkie działania niepożądane trametinibu również obejmują rozwój nowych nowotworów, problemy z krwawieniem, zapalenie i perforację jelit, zakrzepy, kłopoty z oddychaniem czy gorączkę.
Dołącz do nas!
Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!
Skutki uboczne jednoczesnego stosowania dabrafenibu i trametinibu u pacjentów z ATC są zgodne z obserwowanymi w przypadku innych nowotworów. Do częstych działań niepożądanych należą: gorączka, wysypka, dreszcze, ból głowy, ból stawów, kaszel, zmęczenie, nudności, wymioty, biegunka, bóle mięśni, suchość skóry, zmniejszenie apetytu, obrzęk, krwotok, nadciśnienie i duszności. Oba te preparaty mają negatywny wpływ na rozwój płodu.
Mimo dość niekorzystnych działań niepożądanych jest to pierwsze zatwierdzone przez FDA leczenie pacjentów z agresywną postacią raka tarczycy, i tym samym trzeci typ nowotworu charakteryzujący się mutacją w genie BRAF, u którego stosuje się tę terapię. To pokazuje, że skierowanie leczenia w różnych chorobach we wspólny molekularny cel jest skutecznym sposobem na przyspieszenie rozwoju terapii, które mogą pomóc większej liczbie pacjentów.
Autor: Agnieszka Wesołowska
Źródło: www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm606686.htm
