Nowa opcja terapeutyczna w zaawansowanym raku pęcherza zatwierdzona przez FDA

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

9 lipca amerykańska Agencja ds. Żywoności i Leków (FDA) zatwierdziła stosowanie leku – enfortumab wedotin (Padcev) – w leczeniu miejscowo zaawansowanego lub rozsianego raka pęcherza. Lek może być stosowany w przypadku wcześniejszego niepowodzenia immunoterapii oraz chemioterapii opartej na platynie lub jeśli u pacjenta niewskazane jest zastosowanie chemioterapii jako kolejnej linii leczenia.

Lek został dopuszczony do stosowania przez FDA w procedurze przyspieszonej już w 2019 roku. Ostateczne zatwierdzenie enfortumabu wedotin przez FDA wynika z potwierdzenia skuteczności leku w badaniu klinicznym EV-301. Pod koniec marca tego roku dokumentacja leku została również złożona Europejskiej Agencji Leków (EMA), która zdecyduje o możliwości dopuszczenia enfortumabu wedotin na terenie Unii Europejskiej.

Obecnym standardem leczenia zaawansowanego raka pęcherza jest chemioterapia cisplatyną. Wytyczne Europejskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ESMO) wskazują również jako właściwe włączenie immunoterapii podtrzymującej awelumabem po chemioterapii. Nawet 50% pacjentów może jednak nie kwalifikować się do chemioterapii np. ze względu na pogarszającą się kondycję fizyczną czy niewydolność nerek. Wówczas rekomendowanym i skutecznym postępowaniem jest immunoterapia atezolizumabem lub pembrolizumabem. Wyzwaniem pozostawało natomiast leczenie pacjentów, u których nastąpiła progresja choroby zarówno po zastosowaniu chemioterapii jak i immunoterapii. Enfortumab wedotin jest nową opcją leczenia dla pacjentów, którzy wykorzystali dostępne opcje terapeutyczne.

Jakie były wyniki badania EV-301?

Do badania zostało włączonych 608 pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem rakiem pęcherza. We wcześniejszych liniach leczenia otrzymywali oni immunoterapię anty-PD-1 lub anty-PD-L1 oraz chemioterapię opartą na platynie. Połowa z włączonych do badania pacjentów otrzymywała enfortumab wedotin, a pozostali pacjenci stanowili grupę kontrolną otrzymującą chemioterapię (docetaksel, paklitaksel lub winfluninę). 

Mediana czasu przeżycia pacjentów leczonych enfortumabem wedotin wyniosła 12.9 miesięcy w porównaniu z 9 miesiącami w grupie kontrolnej. Zastosowanie enfortumabu wedotin wydłużyło również czas wolny od progresji choroby z 3.7 miesięcy w przypadku zastosowania chemioterapii do 5.6 miesięcy. Skuteczność leku u pacjentów niekwalifikujących się do chemioterapii została natomiast oceniona w badaniu EV-201. Enfortumab wedotin podano 89 pacjentów leczonych uprzednio immunoterapią. Częściową lub całkowitą odpowiedź na leczenie uzyskano u 51% z nich, a mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 13.8 miesięcy.

Do najczęściej występujących skutków ubocznych leku należą wysypka, zmęczenie, neuropatia obwodowa, łysienie, zmniejszenie apetytu, biegunka, mdłości, anemia, nieprawidłowości w badaniach biochemicznych krwi.

Jak działa enfortumab wedotin?

Enfortumab wedotin jest połączeniem przeciwciała monklonalnego z lekiem przeciwnowotworowym – jednometylowaną aurystatyną E (MMAE). Przeciwciało łączy się z białkiem Nectin-4, które występuje na powierzchni większości komórek nowotworowych pęcherza. Po połączeniu leku z białkiem Nectin-4 wewnątrz komórki nowotworowej uwalniana jest cytotoksyczna MMAE. MMAE jest inhibitorem mikrotubuli, czyli struktur które pełnią kluczową rolę podczas podziału komórki. Dzięki działaniu MMAE dochodzi do zatrzymania podziałów komórek nowotworowych i ich śmierci.

Autorka: Natalia Tarłowska

Źródła:

https://www.fda.gov/drugs/

https://www.urotoday.com/

https://www.astellas.com/en/news/16771

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

Zostań Podopiecznym!

Zostań Podopiecznym Fundacji Alivia! Pacjenci onkologiczni często zmagają się nie tylko z chorobą, ale także z poważnymi problemami finansowymi.

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.