Przyspieszona zgoda FDA na ponatynib

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

FDA (Federal Drug Administration) zatwierdziła ponatynib (Iclusig), lek będący inhibitorem kinazy tyrozynowej trzeciej generacji, do stosowania w leczeniu dwóch postaci białaczki lekoopornej.

Wskazania rejestracyjne ponatynibu obejmują przewlekłą białaczkę szpikową (CML) z chromosomem Philadelphia oraz dodatnią ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) u dorosłych.

Warto zauważyć, że FDA zatwierdziła ponatynib już trzy miesiące przed oficjalnym przyznaniem pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu. Zatwierdzenie oparto na podstawie wyników badania II fazy, które przedstawiono podczas corocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii. Obejmujące 449-pacjentów badanie, zwane PACE, pokazało że wskaźniki dużych odpowiedzi cytogenetycznych i hematologicznych po codziennym doustnym podawaniu leku wahały się od 33% do 70%, w zależności od podtypu choroby.

Stwierdzono występowanie łagodnych objawów toksyczności z wyjątkiem kilku pacjentów, u których stwierdzono poważne zapalenie trzustki. Lek został tak zaprojektowany, aby „ominąć” jedną z najczęstszych mutacji, która powoduje oporność na leczenie inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI), „strażnika” substytucji T315I, który blokuje wiązanie się wszystkich trzech zatwierdzonych leków: imatynibu (Gleevec), dazatynibu (Sprycel), i nilotynibu (Tasigna).

Ponatynib to inhibitor Bcr-Abl, który jest skuteczny wobec rodzimych jak i wszystkich testowanych zmutowanych form Bcr-Abl, białka wytwarzanego przez chromosom Philadelphia, która powoduje CML i Ph-dodatnią ALL. Badanie ujawniło, że pacjenci, u których nie powiodło się podawanie innych kinaz tyrozynowych, w większości wykazują oporność lub nietolerancję na dazatynib lub nilotynib. Jednak zezwolenie FDA nie stwierdza, że pacjenci nie powinni otrzymywać ponatynibu jako leczenia pierwszego rzutu.

W badaniu PACE wskaźniki odpowiedzi były najwyższe u pacjentów z przewlekłą oraz ostrą fazą CML i wynosiły w zakresie od 50% do 70%. U pacjentów w fazie blastycznej CML lub z Ph-dodatnią ALL, odsetki odpowiedzi wynosiły w granicach od 33% do 35%.

Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były wysypki, suchość skóry, bóle brzucha, bóle głowy i zaparcia – występujące u około 40% pacjentów. W większości przypadków miały one charakter łagodny. Niemniej jednak FDA zapowiedziała, że etykieta leku będzie zawierać ostrzeżenie o ryzyku powstawania zakrzepów krwi i o toksycznym działaniu leku na wątrobę.

Doktor Richard Pazdur, szef centrum leczenia nowotworów FDA stwierdził w wydanym oświadczeniu, że zatwierdzenie leku Iclusig jest ważne, ponieważ zapewnia możliwość leczenia pacjentów z CML, którzy nie reagują na inne leki, co szczególnie dotyczy chorych z mutacją T315I, którzy byli już poddawani innym terapiom. Ponatynib został dopuszczony w ramach przyspieszonego programu rejestracji leku FDA, który wymaga od producenta leku wykonanie dodatkowych badań w celu potwierdzenia korzyści i bezpieczeństwa produktu. Agencja nie scharakteryzowała, jaki kształt będą miały niniejsze badania.

Lek będzie sprzedawany przez Ariad Pharmaceuticals w Cambridge w stanie Massachusetts.

Źródło: www.medpagetoday.com/HematologyOncology/Leukemia/36462
Z angielskiego tłumaczyła Małgorzata Ossowska.

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.