Ripretinib – kolejna linia leczenia zaawansowanego GIST zatwierdzona w UE

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

16 września Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do stosowania lek ripretinib (Qinlock®). Stosuje się go w leczeniu zaawansowanych nowotworów podścieliskowych przewodu pokarmowego (GIST) w przypadku pojawienia się oporności na dostępne leki – imatinib, sunitinib i regorafenib. Takie zastosowanie ripretinibu rekomenduje równie Europejskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej (ESMO). Skuteczność leku została wykazana w badaniu klinicznym INVICTUS, którego wyniki zostały opublikowane w prestiżowym czasopiśmie The Lancet. 

Początkowo leczenie GIST było bardzo ograniczone i nieskuteczne, gdyż nowotwory te nie reagują na chemioterapię. Jest to uwarunkowane obecnością mutacji w genie C-KIT, która występuje u zdecydowanej większości pacjentów. Na podstawie tego genu powstają receptory kinazy tyrozynowej – białka obecne w błonie komórkowej, za pomocą których komórka komunikuje się z otoczeniem. Receptory kinazy tyrozynowej wiążą się z czynnikami wzrostu przekazując tym samym sygnał do wzrostu i dojrzewania komórki. Obecność mutacji sprawia, że receptory działają w sposób niekontrolowany dając tym samym początek powstania nowotworu. 

Skutecznym sposobem leczenia GIST są terapie celowane. Obecnie pacjenci mają dostęp do leków blokujących źle działający receptor – inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI). Choć leki te odmieniły los i prognozy chorych na GIST z czasem pojawia się oporność na leczenie poszczególnymi preparatami i progresja choroby. Konieczne jest wówczas zastosowanie innego TKI. Inhibitorem kinazy tyrozynowej stosowanym obecnie w pierwszej linii leczenia pacjentów z mutacją w genie C-KIT jest imatinib. W przypadku braku odpowiedzi na leczenie stosuje się sunitinib, a następnie regorafenib. Mediana czasu wolnego od progresji choroby, którą pozwalają osiągnąć leki stosowane w II i III linii to odpowiednio 5.6 miesięcy i 4.8 miesiące. Decyzja EMA umożliwia zastosowanie kolejnego leku – ripretinibu – w przypadku nieskuteczności poprzednich linii leczenia. 

Jakie były wyniki badania INVICTUS?

W badaniu wzięło udział 129 pacjentów z zaawansowanym GIST, którzy wyczerpali dostępne opcje leczenia co najmniej trzema lekami z grupy TKI. Pacjenci zostali losowo przydzieleni do dwóch grup – 85 otrzymywało ripretinib a 44 placebo. Najczęściej występującymi lokalizacjami nowotworu u pacjentów leczonych ripretinibem były: żołądek (47%), jelito cienkie (24%), jelito grube (11%). 

Mediana czasu wolnego od progresji choroby wyniosła 6.3 miesiące w przypadku leczenia ripretinibem w porównaniu z 1 miesiącem w grupie placebo. Mediana całkowitego czasu przeżycia wyniosła natomiast odpowiednio 15.1 miesięcy vs 6.6 miesięcy. U pacjentów którzy w trakcie trwania badania przeszli z grupy placebo do grupy leczonej ripretinibem mediana czasu wolnego od progresji i całkowitego czasu przeżycia wyniosły 4.6 miesięcy i 11.6 miesięcy.

Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi wynikającymi ze stosowania ripretinibu były łysienie, zmęczenie, mdłości, ból brzucha, zaparcia, ból mięśni, biegunka, brak apetytu, zespół ręka-stopa, wymioty. Część pacjentów doświadczyła również działań niepożądanych, których nasilenie było duży lub zagrażało życiu – wzrost poziomu lipazy (enzymu trzustkowego) we krwi u 4 pacjentów, nadciśnienie u 3 pacjentów, zmęczenie u 2 pacjentów oraz hipofosfatemia u 2 pacjentów. Leczenie ripretinibu musiało zostać przerwane u 4 pacjentów ze względu na nasilenie działań niepożądanych. 

Autorka: Natalia Tarłowska

Źródła: 

https://www.ema.europa.eu/

https://www.annalsofoncology.org/

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.