Stosowanie leków „off label” w leczeniu onkologicznym – na czym polega? Czy jest bezpieczne?

Wiedza o raku
29 listopada, 2022
Alivia

W leczeniu chorób nowotworowych sukces uzależniony jest często od liczby dostępnych rozwiązań. Niekiedy konieczne jest zastosowanie nowoczesnych czy niestandardowych metod, aby pacjent mógł podjąć skuteczną walkę o swoje zdrowie. Przykładem jest zażywanie leków w sposób „off label”, a więc pozarejestracyjny. Na czym to polega?

Leki „off label” w onkologii – co to znaczy?

„Off label use” to inaczej pozarejestracyjne stosowanie leków lub też stosowanie ich poza zarejestrowanymi wskazaniami. W wąskim rozumieniu tego typu praktyka to zażywanie preparatu w sytuacji innej niż te wymienione w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL). Niemniej „off label” może być postrzegane również w szerszym ujęciu, jako stosowanie leków:

Przygotowaliśmy pakiet benefitów oraz darmowych usług, dzięki którym mierzenie się z rakiem będzie łatwiejsze. Daj nam szansę! Kliknij tutaj i przekonaj się, co możemy dla Ciebie zrobić!

w innych dawkach niż te określone w ChPL,
zgodnie ze wskazaniami, ale w populacji chorych niewymienionej w ChPL,
ze zmianą sposobu lub drogi podania w odniesieniu do ChPL,
w nowym wskazaniu, które dotychczas nie zostało udowodnione, jednak istnieją naukowe podstawy do tego, aby mogło okazać się bezpieczne i skuteczne,
niezgodnie z zaleceniami wiekowymi wskazanymi w ChPL.

Należy podkreślić, że choć tego typu praktyka odbywa się poza wskazaniami, nie jest niezgodna z prawem. Stosowanie leków „off label” to metoda dopuszczalna w świetle obowiązujących przepisów, co potwierdza artykuł 6 Kodeksu Etyki Lekarza i artykuł 4 Ustawy o zawodach lekarza i lekarza dentysty. Wykorzystuje się ją zarówno w leczeniu szpitalnym, jak i ambulatoryjnym. Szacuje się, że u pacjentów onkologicznych zastosowanie tego rozwiązania to nawet 30-50% przypadków.

Stosowanie leków „off label” w onkologii – kiedy jest rozważane?

W leczeniu raka „off label” znajduje zastosowanie przede wszystkim wtedy, gdy wyczerpią się inne dostępne możliwości terapii. Niekiedy z inicjatywą wykorzystania niestandardowego rozwiązania wychodzą sami pacjenci lub ich bliscy. Oczywiście naciski z ich strony nie są wystarczające, aby zdecydować się na leki „off label”. Podstawową przesłanką jest tutaj brak reakcji organizmu na standardowe leczenie, a także niedostrzeżenie poprawy przy zażywaniu innych preparatów. Zdarza się także, że nie istnieją leki, które byłyby dostępne dla konkretnej grupy wiekowej – to podstawowa przyczyna stosowania wybranych środków poza wskazaniami u dzieci.

Dołącz do nas!

Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!

Do przesłanek zażywania leków „off label” należy ponadto konieczność ratowania zdrowia lub życia pacjenta. Aby móc wykorzystać wybrany preparat w taki sposób, niezbędne jest dopilnowanie kilku istotnych kwestii, takich jak uzyskanie pozytywnej opinii komisji bioetycznej. Lekarz decydujący się na takie rozwiązanie ponosi pełną odpowiedzialność cywilną, karną, a czasami też dyscyplinarną.

Czy zastosowanie leków poza wskazaniami w onkologii jest bezpieczne?

Wykorzystanie leku „off label” wiąże się z wyższym ryzykiem wystąpienia komplikacji i działań niepożądanych. Trudno precyzyjnie oszacować bezpieczeństwo czy skuteczność tego typu metody. Wiąże się to przede wszystkim z faktem, że dany preparat nie jest przebadany pod kątem stosowania w przypadkach innych niż te wymienione w ChPL. Im jest nowszy (a mechanizm jego działania nie został całkowicie poznany), tym większe staje się ryzyko komplikacji.

Niemniej stosowanie leków „off label” u pacjentów onkologicznych to jednocześnie duża szansa. Gdy dopuszczone formy terapii wyczerpią się lub nie istnieją, taka metoda staje się motywacją do podjęcia walki z chorobą. Podobne znaczenie ma ona w kilku innych dziedzinach medycyny, takich jak pediatria, psychiatria oraz intensywna terapia.

Chorujesz na raka i potrzebujesz środków na leczenie? A może szukasz porady dietetyka lub konsultacji z psychologiem? Mamy to, czego potrzebują pacjenci. Pozwól sobie pomóc! Kliknij i poznaj nasze możliwości!

Onkologia – stosowanie leków „off label” a refundacja

Pacjenci często zastanawiają się, czy ich onkologiczne leczenie „off label” będzie objęte refundacją. Leki stosowane w taki sposób mogą być refundowane, a decyzję podejmuje Minister Zdrowia. Niezbędne jest przy tym uzyskanie opinii konsultanta krajowego (w tym przypadku z dziedziny onkologii) oraz Rady Przejrzystości. W procesie obejmowania refundacją leków poza wskazaniami bierze też udział Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Przygotowuje ona specjalne materiały, w których omawia określone kryteria. Należą do nich:

bezpieczeństwo stosowania,
skuteczność – zarówno kliniczna, jak i praktyczna,
wpływ na wydatki podmiotu, który jest zobowiązany do finansowania świadczeń,
relacje między możliwymi korzyściami zdrowotnymi a ryzykiem stosowania,
dostępność alternatywnych technologii medycznych, ich bezpieczeństwo stosowania i skuteczność,
stosunek kosztów do uzyskanych efektów zdrowotnych, priorytety zdrowotne,
wysokość progu kosztu otrzymania dodatkowego roku życia poprawionego o jego jakość.

Rada Przejrzystości wydaje opinię na temat objęcia refundacją leków „off label” w terminie 14 dni. Jest ona wiążąca, obowiązuje przez 3 lata. Gdy upływa termin jej ważności, w terminie 30 dni konsultant krajowy i Rada Przejrzystości wydają swoją opinię ponownie. Wyjątkiem są sytuacje, gdy omawiane wskazanie zostanie ujęte w ChPL lub wspomniane podmioty otrzymają informację o zamiarze odstąpienia od refundacji leku w danym wskazaniu.

Czy wykorzystywanie leków poza wskazaniami to szansa dla pacjentów onkologicznych?

Dla osób chorych na nowotwory złośliwe każda możliwość podjęcia walki o zdrowie jest szansą. Stosowanie leków „off label” zwykle również jest postrzegane w ten sposób. Podjęcie decyzji o zastosowaniu takiej terapii wymaga rozważenia różnych kwestii, w szczególności etycznych i tych dotyczących bezpieczeństwa. Jest ona wykorzystywana poza wskazaniami, jednak nie poza prawem i trzeba o tym pamiętać.

Lekarz przepisujący lek „off label” kieruje się rekomendacjami konsultantów z danej dziedziny medycyny, standardami oraz wytycznymi różnych towarzystw naukowych, ponadto bierze pod uwagę aktualne publikacje – takie jak badania kliniczne czy artykuły w recenzowanych medycznych czasopismach. Przeważnie uwzględnia on także własne doświadczenie, dlatego nie ma obaw, że podejmuje decyzję bez jakichkolwiek wiarygodnych przesłanek.

Niemniej zawsze trzeba mieć na uwadze, że „off label” to wyższe ryzyko pojawienia się komplikacji. Stosowanie leków poza wskazaniami może przyczynić się do interakcji z innymi, równocześnie przyjmowanymi preparatami lub wywołać inne, nie zawsze przewidziane efekty. Z tego względu często podkreśla się konieczność uzyskania świadomej zgody pacjenta na takie leczenie (wyjątkiem są sytuacje zagrożenia zdrowia i życia na oddziałach intensywnej terapii).

Leki „off label” w onkologii znajdują zastosowanie przede wszystkim wtedy, gdy inne możliwości się wyczerpią. Dobro pacjenta powinno być główną motywacją do wykorzystania takiego rozwiązania. To terapia będąca istotną częścią medycyny, dlatego jest dopuszczalna w wielu krajach na całym świecie, po spełnieniu określonych wymagań, m.in. administracyjnych i prawnych.

Autor: Fundacja Onkologiczna – Alivia

Źródła: