Venetoclax – nowy lek na przewlekłą białaczkę limfocytową (CLL)

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w kwietniu 2016 roku dopuściła do obrotu lek venetoclax na przewlekłą białaczkę limfocytową (CLL). Trwają badania kliniczne nad zastosowaniem tej cząsteczki również w leczeniu innych nowotworów, m.in. ostrej białaczki limfoblastycznej (AML).

Venetoclax (nazwa handlowa Venclexta) uzyskał przyspieszoną zgodę na zastosowanie u pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL), u których komórkom nowotworowym brakuje części chromosomu 17 (delecja 17p) oraz którzy przeszli już terapię co najmniej jednym lekiem.

Delecja 17p prowadzi do utraty genu supresorowego TP53 i występuje u ok. 10% nieleczonych pacjentów oraz u 20% pacjentów, u których choroba powróciła po leczeniu. Pacjenci z tą mutacją genetyczną mają wysokie ryzyko progresji nowotworu i przewidywaną długość życia tylko kilka lat.

Łącznie z venetoclaxem FDA zatwierdziła również test diagnostyczny Vysis CLL FISH, który powinien być stosowany w celu sprawdzenia, czy komórki nowotworowe mają delecję 17p.

Venetoclax jest pierwszym zatwierdzonym do obrotu lekiem, który działa na białko BCL2. Białko to jest częścią ścieżki sygnałowej p53 i hamuje śmierć komórek (apoptozę). Wykazuje nadekspresję u wielu pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL) i nadekspresja ta jest związana ze zwiększoną opornością na leki.

W badaniu klinicznym, w którym wzięło udział ponad 100 pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową (CLL) i z delecją 17p, prawie 80% pacjentów odpowiedziało na leczenie. Spośród nich, u ok. 85% remisja trwała rok lub dłużej. Lek był szczególnie skuteczny u tych pacjentów, którzy mieli złe rokowania, łącznie z tymi, u których leczenie chemioterapeutykiem fludarabiną nie powiodło się.

Najbardziej poważnym skutkiem ubocznym był zespół rozpadu guza. Wystąpił u 3 spośród pierwszych 56 leczonych pacjentów i jeden z nich zmarł. U pozostałych pacjentów zmieniono schemat dawkowania, co zmniejszyło ryzyko wystąpienia tego powikłania.

Najczęstsze skutki uboczne to biegunka, zakażenia górnych dróg oddechowych, nudności i neutropenia.

Venetoclax jest obecnie w trakcie badań nad zastosowaniem w innych nowotworach limfocytów B, m.in. chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (DLBCL), chłoniaku grudkowym i chłoniaku z komórek płaszcza. Bada się go również u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (AML).

W najnowszym badaniu klinicznym II fazy wzięło udział 32 pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną (AML), o medianie wieku 71 lat. U 19% zaobserwowano odpowiedź na leczenie. U dwóch pacjentów wystąpiła całkowita remisja, a u czterech całkowita remisja z niepełną regeneracją. Mediana czasu trwania terapii wynosiła 144,5 dnia, a mediana czasu remisji 48 dni. Wszyscy pacjenci zakończyli terapię z powodu progresji choroby, skutków ubocznych lub innych przyczyn.

Autor: Maja Kochanowska

Źródła:

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.