Jest to drugi lek zatwierdzony przez FDA, który otrzymał status leku przełomowego. Trzynastego listopada br. Amerykańska Agencja Żywności i Leków zatwierdziła lek Imbruvica (ibrutinib) do stosowania w leczeniu pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza (MCL), rzadką odmianą nowotworu złośliwego krwi o agresywnym przebiegu.
MCL jest rzadką odmianą chłoniaka nieziarniczego, rozpoznawaną u około 6% chorych na chłoniaki nieziarnicze w Stanach Zjednoczonych. W momencie rozpoznania MCL chory ma już zazwyczaj przerzuty do węzłów chłonnych, szpiku kostnego i innych narządów.
Lek Imbruvica jest przeznaczony dla pacjentów z MCL, którzy otrzymali wcześniej przynajmniej jedną terapie. Jego działanie polega na hamowaniu aktywności enzymu potrzebnego do namnażania i rozprzestrzeniania się komórek nowotworowych. Imbruvica jest trzecim lekiem zatwierdzonym do leczenia MCL, pozostałe dwa to Velcade i Revlimid, zarejestrowane odpowiednio w roku 2006 i 2013.
Dopuszczając do obrotu lek Imbruvica, FDA udowodniła, że zależy jej na umożliwieniu leczenia pacjentom cierpiącym na rzadkie choroby
Dołącz do nas!
Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!
– powiedział lek. Richard Pazdur, dyrektor Biura Produktów Hematologicznych i Onkologicznych Centrum Badania i Ewaluacji Leków FDA.
Agencja współpracowała z producentami, by usprawnić prace nad tworzeniem leku, testy i proces rejestracji, realizując tym samym program przyspieszonej rejestracji leków, które uzyskały status leku przełomowego.
Imbruvica jest drugim lekiem, który uzyskał od FDA status leku przełomowego. Na mocy ustawy z lipca 2012 roku (Food and Drug Administration Safety and Innovation Act) FDA ma prawo nadać lekowi status leku przełomowego na wniosek sponsora, jeżeli wstępne dane kliniczne wskazują, że w porównaniu z dotychczas stosowanymi metodami leczenia, nowy lek może przynieść istotną korzyść pacjentom z chorobami poważnymi lub zagrażającymi życiu.
Lek Imbruvica został zatwierdzony przez FDA w trybie przyspieszonym, który umożliwia agencji dopuszczenie leku do leczenia poważnych chorób, jeśli z danych klinicznych wynika, że nowy lek wpływa na osiągnięcie zastępczego punktu końcowego, na podstawie którego można ze znacznym prawdopodobieństwem przewidzieć korzyści kliniczne dla pacjentów. W ramach programu przyspieszonej rejestracji pacjenci otrzymują dostęp do nowych, obiecujących leków, podczas gdy producent prowadzi jeszcze badania kliniczne III fazy.
Lekowi Imbruvica FDA przyznała także status priority review oraz status leku sierocego, pierwszy dlatego, że wykazano, że lek może przynieść istotną poprawę bezpieczeństwa i skuteczności terapii poważnej choroby, drugi dlatego, że jest on przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby.
Lek Imbruvica został dopuszczony do leczenia MCL w oparciu o badanie kliniczne z udziałem 111 pacjentów, podczas którego przyjmowali oni codziennie lek Imbruvica do czasu progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnych działań niepożądanych. Analizując wyniki, stwierdzono, że u 66% uczestników badania nowotwór wskutek leczenia zmniejszył się lub zniknął. Nie ustalono wydłużenia czasu przeżycia ani wpływu na redukcję objawów związanych z chorobą.
Najczęstsze działania niepożądane stwierdzone u uczestników badania przyjmujących lek Imbruvica to: niski poziom płytek krwi (trombocytopenia), biegunka, spadek liczby białych krwinek biorących udział w reakcjach odpornościowych organizmu (neutropenia), niedokrwistość, zmęczenie, bóle mięśniowo-szkieletowe, obrzęk, infekcje górnych dróg oddechowych, nudności, siniaczenie, duszność, zaparcie, wysypka, ból w jamie brzusznej, wymioty, osłabienie apetytu. Inne istotne klinicznie działania niepożądane to: krwawienie, infekcje, zaburzenia pracy nerek i rozwój innych rodzajów nowotworów złośliwych.
Lek Imbruvica jest wspólnie wprowadzany na rynek przez firmy Pharmacyclics Inc. (Sunnyvale,CA) i Janssen Biotech Inc. (Raritan, NJ). Lek Velcade (bortezomib) wprowadziła na rynek Millenium Pharmaceuticals (Cambridge, MA), a Revlimid (lenalidomid) – Celgene (Summit, NJ).
źródło: www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm374761.htm
