Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła terapię rzadkich guzów nadnerczy

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszy lek o nazwie Azedra (iobenguane I 131) – radioaktywny środek leczniczy do stosowania dożylnego u pacjentów dorosłych, jak również młodzieży w wieku od 12. roku życia z rzadkimi guzami nadnerczy (guzami chromochłonnymi lub przyzwojakami), których niestety nie można usunąć chirurgicznie, ponieważ przekroczyły one pierwotne miejsce nowotworu i wymagają systemowej terapii przeciwnowotworowej.

Richard Pazdur, lekarz medycyny (MD), dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora Biura Hematologii i Produktów Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA stwierdził, że wielu pacjentów z ultra-rzadkimi nowotworami może być leczonych chirurgicznie lub miejscowymi terapiami, ale nie ma skutecznych systemowych terapii dla pacjentów, którzy doświadczają objawów związanych z nowotworem, takich jak wysokie ciśnienie krwi. Dodał również, że zatwierdzona terapia zmniejsza zdecydowanie zapotrzebowanie na leki, które obniżają ciśnienie krwi oraz zmniejsza jednocześnie rozmiar guza u niektórych pacjentów.

Pheochromocytomas (guzy chromochłonne) to rzadkie guzy gruczołów nadnerczy. Gruczoły te znajdują się tuż nad nerkami i wytwarzają hormony, w tym hormony stresu zwane epinefrynami (adrenalina) i noradrenaliną. Pheochromocytomas zwiększają produkcję hormonów wytwarzanych przez gruczoły nadnerczy, prowadząc między innymi do nadciśnienia i wielu innych dolegliwości, takich jak:

  • bóle głowy
  • drażliwość
  • poty
  • szybkie bicie serca
  • nudności oraz wymioty
  • utrata masy ciała
  • osłabienie
  • ból w klatce piersiowej
  • lęk

W sytuacji, gdy ten typ guza występuje poza gruczołem nadnerczy, nazywany jest paragangliomą (przyzwojakiem).

Podoba Ci się to co robimy? Nasze działania są możliwe dzięki regularnym darowiznom od indywidualnych osób. Pomóż nam walczyć dalej! Dołącz do Pogromców Raka!

Skuteczność preparatu Azedra wykazano w pojedynczej, otwartej próbie klinicznej u 68 pacjentów. Okazało się, że u 17 pacjentów (25%) z 68 ocenianych udało się ograniczyć o 50% i więcej zużycie wszystkich leków hipotensyjnych przez okres co najmniej 6 miesięcy. Całkowitą odpowiedź nowotworu uzyskano w przypadku 15 (22%) uczestników danego badania.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez pacjentów otrzymujących lek Azedra w badaniach klinicznych były:

  • niski poziom białych krwinek (limfopenia)
  • nieprawidłowo niski poziom jednego z rodzajów białych krwinek (neutropenia)
  • mała liczba płytek krwi (małopłytkowość)
  • zmęczenie
  • niedokrwistość
  • nudności
  • zawroty głowy
  • nadciśnienie
  • wymioty

Azedra zawiera ostrzeżenie o narażeniu na promieniowanie, ponieważ jest radioaktywnym środkiem leczniczym. Inne ostrzeżenia i środki ostrożności obejmują między innymi ryzyko obniżenia poziomu krwinek (mielosupresji), niedoczynności tarczycy, zwiększenie ciśnienia krwi, niewydolność nerek lub uszkodzenia nerek i zapalenie płuc. Azedra może zaszkodzić rozwijającemu się płodowi; kobiety należy poinformować o potencjalnym ryzyku dla płodu. Narażenie na promieniowanie związane z przyjmowaniem leku Azedra może powodować również niepłodność u mężczyzn i kobiet.

Autor: Agata Ernst

Źródła:
  • www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm615155.htm
  • Onkologia. Podręcznik dla studentów i lekarzy – Arkadiusz Jeziorski, Jacek Jassem i inni. Wydawnictwo Via Medica, 2007.
  • Zarys chorób wewnętrznych – Julian Blicharski. Wydawnictwo PZWL, Warszawa 1980.
  • Leczenie ukierunkowane na cele molekularne w onkologii i hematoonkologii – Ewa Sierko, Marek Z. Wojtukiewicz, Wydawnictwo Via Medica, 2013.