Alternatywa dla pegasparagazy będzie dostępna dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną i chłoniakiem limfoblastycznym

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Na lipcowym posiedzeniu Komisji Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi EMA pozytywnie zaopiniowała przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Enrylaze, przeznaczonego do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) i chłoniaka limfoblastycznego (LBL).

Ostra białaczka limfoblastyczna to nowotwór krwi i szpiku kostnego, który może bardzo szybko postępować. ALL jest najczęstszym nowotworem złośliwym dzieci, stanowiącym aż 80% diagnoz białaczki w tej grupie, w porównaniu z 20% u dorosłych. Szacowana ogólna zachorowalność na ALL i chłoniaka limfoblastycznego w Europie wynosi 1,28 na 100 000.

Chłoniak limfoblastyczny to rzadki, szybko rosnący, agresywny podtyp chłoniaka nieziarniczego (NHL), który jest bardzo rzadki u dorosłych i najczęściej występuje u nastolatków i młodych dorosłych poniżej 35 roku życia. LBL to rodzaj chłoniaka, który szybko rośnie i rozprzestrzenia się na różne części ciała już na wczesnym etapie rozwoju. LBL jest drugim najczęstszym typem NHL u dzieci i nastolatków, stanowiącym 25-35% przypadków.

Enzym rozkładający L-asparaginę z E. chrysanthemi (obecnie przeklasyfikowane jako Dickeya dadantii)

Asparagaza jest podstawowym składnikiem wielolekowej chemioterapii w ALL. Niestety aż do 30% pacjentów rozwija nadwrażliwość na asparagazę pozyskiwaną z Escherichia coli, co wymaga przerwania leczenia lub zmiany na preparat asparagazy innego pochodzenia. Pacjenci, którzy nie otrzymują asparagazy z powodu nadwrażliwości i ci, którzy nie otrzymują wszystkich przepisanych dawek, uzyskują gorsze wyniki leczenia.

Dołącz do nas!

Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!

Substancją czynną Enrylaze jest kryzantaspaza, środek przeciwnowotworowy – rekombinowana asparagaza (enzym) pozyskiwana z bakterii Erwinia chrysanthemii. Kryzantaspaza przyspiesza przemianę aminokwasu L-asparaginy do kwasu L-asparaginowego i amoniaku. Niedobór asparaginy w surowicy krwi powoduje apoptozę komórek wysoce zależnych od asparaginy, zwłaszcza białaczkowych komórek blastycznych.

Zaletą Enrylaze jest osiągnięcie i utrzymanie minimalnej aktywności asparagazy (enzymu konwertującego L-asparaginę do kwasu L-asparaginowego) w surowicy, która wiąże się z obniżeniem stężenia asparaginy w surowicy.

Badanie kliniczne JZP458-201

Działanie leku oceniano otwartym, wielokohortowym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym JZP458-201. W badaniu brali udział zarówno pacjenci z ALL, jak i LBL. Dla 102 leczonych pacjentów mediana wieku wynosiła 10 lat (zakres od 1 do 24 lat); 57% stanowili mężczyźni, a 43% kobiety. Dwudziestu siedmiu pacjentów (94%) pacjentów doświadczyło reakcji nadwrażliwości na pegaspargazę (enzym z E.coli), a u 6 pacjentów (7%) wystąpiła cicha inaktywacja. 

Lek podawano w różnych dawkach domięśniowo w każdy poniedziałek, środę i piątek przez łącznie 6 dawek, aby zastąpić każdą dawkę pegaspargazy. 

Ocena skuteczności opierała się na wykazaniu osiągnięcia i utrzymania stężenia asparagazy w surowicy poniżej poziomu 0,1 U/mL. Wyniki modelowania i symulacji pokazały, że dla dawki 25 mg/㎡ podanej domięśniowo co 48 godzin, odsetek pacjentów utrzymujących stężenie asparagazy w surowicy na poziomie ≥0,1 U/mL po dawce Enrylaze wynosił 93,6%.

Działania niepożądane Enrylaze

Podobnie jak inne leki, Enrylaze może powodować działania niepożądane. Najczęstsze zaobserwowane efekty uboczne to niedokrwistość, wymioty, małopłytkowość, neutropenia, nudności, gorączka neutropeniczna, zmęczenie i gorączka.

Podsumowanie

EMA wydała rekomendację na dopuszczenie do obrotu leku, będącego częścią wieloskładnikowej chemioterapii nowotworów hematologicznych. Enrylaze daje szansę pacjentom, którzy nie mogą skorzystać z powszechnie stosowanego do tej pory preaparatu.

Pełne wskazanie do stosowania leku to:

Enrylaze jest wskazany jako składnik wieloskładnikowego schematu chemioterapeutycznego w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) i chłoniaka limfoblastycznego (LBL) u pacjentów dorosłych i pediatrycznych (w wieku od 1 miesiąca i starszych), u których wystąpiła nadwrażliwość na asparagazę pochodzącą z E. coli lub jej cicha inaktywacja.

Jeśli chcesz wiedzieć więcej o ALL i LBL, sprawdź, co na ten temat już pisaliśmy w naszej bazie wiedzy o raku.

Autorka tekstu: Martyna Piotrowska

Źródła:

Enrylaze: Pending EC decision | European Medicines Agency (europa.eu)
Jazz Pharmaceuticals Receives CHMP Positive Opinion for JZP458 (a recombinant Erwinia asparaginase or crisantaspase) for the Treatment of Acute Lymphoblastic Leukemia and Lymphoblastic Lymphoma | Jazz Pharmaceuticals plc
label (fda.gov)
An Open-Label Study of JZP-458 (RC-P) in Patients With Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL)/Lymphoblastic Lymphoma (LBL) – Full Text View – ClinicalTrials.gov

Zapisz się, aby otrzymywać najświeższe informacje ze świata onkologii!

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (onkoskaner.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Onkozbiórka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.