12 października 2023 r. EMA przyjęła pozytywną opinię, zalecając przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej (UE) leku Elrexfio (elranatamab) jako monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej trzy wcześniejsze terapie i u których nastąpiła progresja choroby od czasu otrzymania ostatniego leczenia.
Warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest przyznawane produktowi leczniczemu, który odpowiada na niezaspokojoną potrzebę medyczną, gdy korzyści dla zdrowia publicznego wynikające z natychmiastowej dostępności przewyższają ryzyko związane z faktem, że nadal wymagane są dodatkowe dane. Od posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu oczekuje się dostarczenia kompleksowych danych klinicznych na późniejszym etapie.
Lek Elrexfio otrzymał wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) EMA, który zapewnia wczesne i zwiększone wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie odpowiadanie na niezaadresowane dotąd potrzeby medyczne pacjentów.
Czym jest szpiczak mnogi?
Szpiczak mnogi jest rzadkim nowotworem komórek plazmatycznych – białych krwinek, które wytwarzają przeciwciała i znajdują się w szpiku kostnym. W szpiczaku mnogim proliferacja komórek plazmatycznych wymyka się spod kontroli, w wyniku czego nieprawidłowe, niedojrzałe komórki plazmatyczne namnażają się i wypełniają szpik kostny.
Gdy komórki plazmatyczne przechodzą transformację nowotworową, nie chronią już organizmu przed infekcjami i wytwarzają nieprawidłowe białka, które mogą powodować patologie nerek, kości i krwi.
W ostatnich latach opracowano i zatwierdzono szereg nowych leków zalecanych w terapii szpiczaka mnogiego, co prowadzi do stałej ogólnej poprawy przeżywalności pacjentów. Potrzebne są jednak nowe leki dla pacjentów, którzy byli już leczeni trzema głównymi klasami leków (leki immunomodulujące, inhibitory proteasomu i przeciwciała monoklonalne) i którzy przestali na nie reagować.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Jak działa elranatamab?
Elranatamab, substancja czynna leku Elrexfio, jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko dwóm białkom jednocześnie. Przyłączając się jednocześnie do białka zwanego antygenem dojrzewania komórek B (BCMA), które jest obecne na powierzchni komórek szpiczaka mnogiego oraz do CD3, białka obecnego na limfocytach T, lek aktywuje limfocyty T do zabijania komórek nowotworowych.
Elrexfio będzie dostępny w postaci roztworu do wstrzykiwań o stężeniu 40 mg/ml.
Zaletą Elrexfio jest jego zdolność do wywoływania częściowej lub całkowitej odpowiedzi u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, co wykazano w otwartym badaniu klinicznym II fazy.
Badanie kliniczne MAGNETIS-MM3
EMA oparła swoje zalecenie dotyczące warunkowego dopuszczenia do obrotu na otwartym, jednoramiennym, wieloośrodkowym badaniu klinicznym II fazy.
Część badania, która została uznana za kluczową, dotyczyła skuteczności monoterapii produktem Elrexfio u 123 pacjentów z opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej trzy wcześniejsze terapie, w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38, ale którzy nie otrzymali wcześniej terapii ukierunkowanej na BCMA.
Wyniki
U 61% pacjentów włączonych do badania wystąpiła odpowiedź na leczenie produktem Elrexfio, a ponad 70% pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie, ma szansę na przeżycie bez pogorszenia choroby przez średnio 15 miesięcy.
Wyniki badania MagnetisMM-3 pozwoliły również ustalić dawkowanie leku Elrexfio raz na dwa tygodnie dla wszystkich pacjentów z odpowiedzią po 24 tygodniach cotygodniowej terapii, co oznacza krótszy czas spędzony w szpitalu i potencjalnie większą długoterminową tolerancję leczenia.
Wśród pacjentów z odpowiedzią, którzy przeszli na dawkowanie co drugi tydzień co najmniej sześć miesięcy przed datą zbierania danych, 80% utrzymało lub poprawiło swoją odpowiedź, a 38% osiągnęło pełną odpowiedź (CR) lub lepszą. Dane te zostały opublikowane w Nature Medicine.
Działania niepożądane
Ogólny profil bezpieczeństwa elranatamabu ustalono na podstawie analizy danych od 265 uczestników. Najczęstsze działania niepożądane to zmniejszenie liczby krwinek, infekcje i zespół uwalniania cytokin (stan powodujący gorączkę, wymioty, duszność, ból głowy i niskie ciśnienie krwi).
Jednym z głównych zagrożeń związanych ze stosowaniem elranatamabu jest toksyczność neurologiczna, w tym neurotoksyczność związana z komórkami efektorowymi układu odpornościowego, ponieważ zdarzenia te mogą potencjalnie zagrażać życiu lub prowadzić do zgonu, jeśli nie są odpowiednio leczone.
Podsumowanie
W celu potwierdzenia wyników uzyskanych w badaniu kluczowym Pfizer Europe MA EEIG będzie musiał przedłożyć dane z randomizowanego badania III fazy porównującego skuteczność i bezpieczeństwo monoterapii elranatamabem i elranatamabu stosowanego w skojarzeniu z daratumumabem w porównaniu ze schematem leczenia daratumumabem, pomalidomidem i deksametazonem u dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia, ale nie więcej niż trzy, w tym lenalidomid i inhibitor proteasomu.
Firma farmaceutyczna jest również zobowiązana do przedstawienia ostatecznych wyników kluczowego badania klinicznego II fazy.
Opinia EMA jest krokiem na drodze leku Elrexfio do pacjentów. Opinia zostanie teraz przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji w sprawie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w całej UE.
Po przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu decyzje dotyczące ceny i refundacji będą podejmowane na poziomie każdego państwa członkowskiego, z uwzględnieniem potencjalnej roli lub zastosowania tego leku w kontekście krajowego systemu opieki zdrowotnej.
Pełne wskazanie to:
Elrexfio jest wskazany jako monoterapia w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali co najmniej trzy wcześniejsze terapie, w tym lek immunomodulujący, inhibitor proteasomu i przeciwciało anty-CD38 oraz doświadczyli progresji choroby po ostatniej terapii.
Ten produkt został oznaczony jako lek sierocy podczas jego opracowywania, co znaczy, że koszty opracowania i wprowadzenia na rynek potencjalnie mogłyby się nie zwrócić. EMA dokona teraz przeglądu dostępnych do tej pory informacji w celu ustalenia, czy oznaczenie sierocego produktu leczniczego może zostać utrzymane.
Dowiedz się więcej o możliwościach leczenia szpiczaka mnogiego. Szukaj informacji w bazie wiedzy o raku.
Autorka tekstu: Martyna Piotrowska
Źródła:
Elrexfio | European Medicines Agency (europa.eu)
European Commission Approves Pfizer’s ELREXFIO® for Relapsed and Refractory Multiple Myeloma | Pfizer
Nowy lek na groźny nowotwór. Europejska agencja zaleca dopuszczenie go do obrotu (rynekzdrowia.pl)
About ELREXFIO™ (elranatamab-bcmm) | Safety Info | Info For Patients
