Terapia CAR-T w leczeniu szpiczaka mnogiego

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

24 marca Europejska Agencja Leków warunkowo zatwierdziła stosowanie terapii CAR-T Carvykti® (ciltacabtagene autoleucel) w leczeniu nawrotowego, opornego szpiczaka mnogiego. Terapia może być zastosowana w przypadku niepowodzenia co najmniej trzech linii leczenia. Została dopuszczona na podstawie pozytywnych wyników badania CARTITUDE-1, w którym 78% pacjentów wykazało całkowitą odpowiedź na terapię CAR-T, co oznacza całkowite ustąpienie zmian nowotworowych.

28 lutego Carvykti® został zatwierdzony również przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), jednak dopiero po wykorzystaniu co najmniej 4 opcji terapeutycznych

Szpiczak mnogi jest nowotworem komórek plazmatycznych – ważnego elementu układu odpornościowego, gdyż to właśnie one są odpowiedzialne za produkcję przeciwciał. W procesie nowotworowym ich ilość ulega niekontrolowanemu zwiększeniu, przestają one spełniać swoją rolę i produkują nieprawidłowe białka, które mogą uszkadzać nerki, kości i inne komórki krwi.

W ostatnich latach pojawiło się wiele opcji terapeutycznych, które odmieniły rokowania pacjentów ze szpiczakiem mnogim. Choć leki takiej jak inhibitory proteasomu (bortezomib), immunomodulatory (lenalidomid, pomalidomid) czy przeciwciała monoklonalne (daratumumab, elotuzumab) umożliwiły lepszą kontrolę choroby i wydłużenie życia pacjentów, z czasem pojawia się oporność na leczenie. Dlatego tak ważne jest prowadzenie dalszych badań, dzięki którym pacjenci mogą zyskiwać nowe opcje leczenia.

Czym jest terapia CAR-T?

Metoda CAR-T polega na genetycznej modyfikacji komórek układu odpornościowego – limfocytów T – w taki sposób, by stały się zdolne do rozpoznawania i eliminacji komórek nowotworowych.

Limfocyty T pobrane od pacjenta są poddawane modyfikacjom genetycznym, dzięki którym zyskują na swojej powierzchni chimeryczne receptory antygenowe (CAR). W przypadku Carvykti® mają one zdolność do łączenia się z antygenami dojrzewania limfocytów B (BCMA), które są obecne na powierzchni komórek plazmatycznych. To właśnie te komórki mnożą się w sposób niekontrolowany w przebiegu szpiczaka mnogiego. Połączenie CAR z BCMA zapoczątkowuje kaskadę zdarzeń prowadzącą do niszczenia nowotworowych komórek plazmatycznych.

Badanie CARTITUDE-1

W badaniu CARTITUDE-1 wzięło udział 113 pacjentów, u których nastąpiła progresja choroby mimo zastosowania co najmniej trzech linii leczenia w tym leku immunomodulującego, inhibitora proteasomu oraz przeciwciał anty-CD38. 90% z nich otrzymała również autoprzeszczep szpiku. Najczęściej pacjenci przed włączeniem do badania przechodzili 6 linii leczenia.

Preparat Carvykti otrzymało 97 pacjentów. 16 pacjentów nie otrzymało planowanego leczenia z powodu progresji choroby (2), śmierci (9), rezygnacji z uczestnictwa w badaniu (5). Całkowitą odpowiedź na leczenie osiągnęło 76 pacjentów, a odpowiedź częściową 16 pacjentów. Mediana czasu trwania co najmniej częściowej odpowiedzi wyniosła 21.8 miesięcy. Mediana czasu trwania odpowiedzi w przypadku pacjentów z odpowiedzią całkowitą nie została jeszcze osiągnięta na dzień raportowania wyników.

Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi były: gorączka, zespół uwalniania cytokin, niedobór przeciwciał, niedociśnienie, bóle mięśniowo szkieletowe, zmęczenie, infekcje, kaszel, dreszcze, biegunka, mdłości, encefalopatia, brak apetytu, ból głowy, tachykardia, zawroty głowy. Ciężkie działania niepożądane wystąpiły u 55% pacjentów w tym: zespół uwalniania cytokin (21%), sepsa (7%), encefalopatia (10%), zapalenie płuc (7%). U 9% badanych pacjentów działania niepożądane doprowadziły do śmierci.

Czy dostępne są inne terapie CAR-T stosowane w leczeniu szpiczaka?

Oprócz Carvykti® w krajach Unii Europejskiej dostępna jest obecnie jeszcze jedna terapia CAR-T – Abecma®, która została dopuszczona w sierpniu 2021. Jej skuteczność została oceniona w badaniu klinicznym II fazy KarMMa. Spośród 128 pacjentów którzy otrzymali Abecma całkowitą odpowiedź na leczenie uzyskało 42 pacjentów (33%), a bardzo dobrą odpowiedź częściową 68 pacjentów (53%). Mediana czasu trwania co najmniej częściowej odpowiedzi wyniosła 10.6 miesięcy.





Autorka Natalia Tarłowska





Źródła:

https://www.ema.europa.eu/

https://www.ema.europa.eu/

https://www.fda.gov/

Teoh, Phaik Ju, and Wee Joo Chng. „CAR T-cell therapy in multiple myeloma: More room for improvement.” Blood Cancer Journal 11.4 (2021)

https://www.ema.europa.eu/

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

Zostań Podopiecznym!

Onkozbiórka

Zostań Podopiecznym Fundacji Alivia! Pacjenci onkologiczni często zmagają się nie tylko z chorobą, ale także z poważnymi problemami finansowymi.

Zostań Podopiecznym!

jak uzyskać zniżkę na przejazd?

WAŻNE:

Zniżka dostępna jest dla pacjentów korzystających z aplikacji iTaxi i płacących za przejazd w aplikacji (podpięta karta płatnicza)

  1. Pobierz i zainstaluj  aplikację iTaxi na swoim telefonie
  2. Kod zniżkowy dla użytkowników serwisu Alivia to FUNDACJAALIVIA 
  3. Każdy użytkownik może z kodu skorzystać dowolną ilość razy
  4. Użytkownik korzystający z kodu otrzymuje rabat w wysokości 10% kwoty rachunku (max 10 PLN na jeden przejazd) 

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.