KRS 0000358654

Elzonris zatwierdzony w leczeniu rzadkiej choroby krwi

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Elzonris (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów w leczeniu nowotworu z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN) u dorosłych i dzieci w wieku dwóch lat i starszych.

W latach wcześniejszych standardem opieki nad chorymi z tym nowotworem była przede wszystkim intensywna chemioterapia a następnie przeszczep szpiku kostnego. Niestety, wielu pacjentów nie było w stanie tolerować tak intensywnego leczenia i terapii dlatego wzrosło zapotrzebowanie na alternatywne opcje leczenia.

BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego i krwi, która może wpływać na wiele narządów, w tym między innymi na węzły chłonne oraz skórę. Często występuje jako białaczka lub ewoluuje w ostrą białaczkę. Choroba występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet oraz u pacjentów w wieku 60 lat i starszych.

Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym.

Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.

Do najczęstszych działań niepożądanych podczas stosowania Elzonris zalicza się:

  • zespół przecieku kapilarnego (płyn i białka wyciekające z niewielkich naczyń krwionośnych do otaczających tkanek)
  • nudności
  • zmęczenie
  • obrzęk nóg i dłoni (obrzęki obwodowe)
  • gorączka
  • dreszcze.

Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi były:

  • zmniejszenie liczby limfocytów, albuminy, płytek krwi, hemoglobiny i wapnia
  • zwiększenie aktywności glukozy i enzymów wątrobowych (ALT i AST).

Pracownicy służby zdrowia powinni monitorować poziomy enzymów wątrobowych.

Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie powinny przyjmować leku Elzonris, ponieważ może to zaszkodzić rozwijającemu się płodowi lub noworodkom oraz niemowlętom. Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.

FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.

Stemline Therapeutics uzyskała pozwolenie od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na korzystanie z leku Elzonris.

FDA (Agencja ds. Żywności i Leków) to amerykańska instytucja rządowa, która chroni zdrowie publiczne zapewniając skuteczność i bezpieczeństwo leków i szczepionek dla ludzi i zwierząt, innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Autor: Agata Ernst

Źródła:

Zapisz się, aby otrzymywać najświeższe informacje ze świata onkologii!

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Onkozbiórka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.