Innowacyjny lek na hormonozależnego raka piersi

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) opublikowała wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Obejmuje on leki stosowane w chorobach rzadkich i nowotworowych cechujące się innowacyjnością i wysoką wartością kliniczną. Znalazł się na niej m.in. lek alpelisib (Piqray®) stosowany u kobiet w okresie pomenopauzalnym oraz mężczyzn z hormonozależnym (HR(+)), HER2-negatywnym, miejscowo zaawansowanym lub rozsianym rakiem piersi z mutacją PIK3CA. Lek stosuje się w przypadku, gdy po terapii hormonalnej nastąpi progresja choroby. Wykazano, że leczenie pozwala na niemal dwukrotne wydłużenie czasu wolnego od progresji w porównaniu z placebo

Ponad 70% wszystkich raków piersi to nowotwory hormonozależne, nie wykazujące nadekspresji receptora dla naskórkowego czynnika wzrostu (HER2). Obecnie w przypadku raka HR(+), HER2(-) stosuje się terapię hormonalną w skojarzeniu z inhibitorami kinaz CDK4/6 (palbocyklib, rybocyklib). Około 40% pacjentów chorujących na ten typ raka jest nosicielami mutacji w genie PIK3CA. Obecność tej mutacji skutkuje nadmierną aktywnością kinazy PI3K, która jest związana z regulacją podstawowych procesów komórkowych. Alpelisib jest skierowany na hamowanie aktywności tej kinazy. Obecnie trwa badanie kliniczne BYLieve oceniające skuteczność alpelisibu u pacjentów z HR(+), HER2(-) rakiem piersi, u których nastąpiła progresja choroby po leczeniu inhibitorem CDK4/6 (palbocyklib, rybocyklib).

Lek Piqray® został dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej 27 lipca ubiegłego roku, jednak nie jest refundowany przez NFZ. Ujęcie alpelisibu w wykazie przez AOTMiT jest jednym z etapów nowej ścieżki refundacyjnej w ramach Funduszu Medycznego ustanowionej pod koniec zeszłego roku. Wykaz przygotowany przez AOTMiT jest podstawą do utworzenia listy leków innowacyjnych przez Ministra Zdrowia, co z kolei umożliwia zainicjowanie procesu refundacyjnego dla ujętych na niej leków. Intencją wprowadzenia nowych regulacji jest zwiększenie dostępności do nowych technologii lekowych dla pacjentów.

Jaka jest skuteczność alpelisibu?

Skuteczność alpelisibu w połączeniu z fulwestrantem została wykazana w badaniu klinicznym III fazy SOLAR-1. Do badania włączono 572 pacjentów, którzy wykazywali prawidłową lub nieznacznie ograniczoną sprawność (stopień 0 lub 1 według skali ECOG). 341 pacjentów było nosicielami mutacji PIK3CA spośród których 169 otrzymywało alpelisib i fulwestrant, a 172 placebo i fulwestrant. U 49.9% z nich wystąpiły przerzuty do płuc lub wątroby, a u 22.6% przerzuty do kości. 292 pacjentów (85.6%) nabyło oporność na leczenie hormonalne pierwszej lub drugiej linii. 231 pacjentów nie było nosicielami mutacji PIK3CA. 

Skuteczność leczenia alpelisibem w skojarzeniu z fulwestrantem wykazano jedynie w grupie pacjentów będących nosicielami mutacji PIK3CA. Mediana czasu wolnego od progresji choroby w tej grupie pacjentów otrzymujących alpelisib wynosiła 11 miesięcy w porównaniu i 5.7 miesiącami w grupie placebo. Roczny czas wolny od progresji osiągnęło 46.3% pacjentów leczonych alpelisibem i 32.9% pacjentów leczonych tylko fulwestrantem. Choć mediana czasu przeżycia pacjentów przyjmujących alpelisib i fulwestrant była większa niż w przypadku placebo (39.3 vs 31.4 miesięcy), wykazano, że różnica ta była nieistotna statystycznie. Podczas prezentacji wyników badania na kongresie ESMO 2020 podkreślano jednak, że jest ona istotna klinicznie.

Leczenie alpelisybem wiąże się ze zwiększonym ryzykiem hiperglikemii i może wpływać na leczenie przeciwcukrzycowe stosowane obecnie przez pacjenta. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były: podwyższenie stężenia glukozy, biegunka, mdłości, zmniejszenie apetytu, wysypka. 25% pacjentów musiało zaprzestać przyjmowania leku z powodu skutków ubocznych (głównie hiperglikemii i wysypki).

Autorka: Natalia Tarłowska

Źródła:

www.aotm.gov.pl/aktualnosci/aktualnosci/wykaz-technologii-lekowych-o-wysokim-poziomie-innowacyjnosci/

André, Fabrice, et al. „Alpelisib for PIK3CA-mutated, hormone receptor–positive advanced breast cancer.” New England Journal of Medicine 2019 

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03056755#contacts

www.esmo.org/meetings/past-meetings/esmo-virtual-congress-2020/daily-reporter/daily-reporter-news/solar-1-trial-reports-overall-survival-benefits-in-breast-cancer-patients-with-limited-options-of-treatment

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.