14 września 2023 roku EMA zarekomendowała przyznanie zezwolenia na wprowadzenie do obrotu dla leku Vanflyta, opracowanego przez Daiichi Sankyo Europe GmbH. Ten innowacyjny lek otwiera nową erę w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) z dodatnim wynikiem FLT3-ITD.
Ostra białaczka szpikowa (AML) z mutacją FLT3-ITD to poważna choroba krwi. W Europie co roku rozpoznaje się około 18 000 przypadków AML. Aż jeden na czterech pacjentów ma mutacje FLT3-ITD, która pogarsza rokowania i zwiększa ryzyko nawrotów.
To bardzo trudny nowotwór. Mutacja FLT3-ITD sprawia, że komórki krwi zaczynają się dzielić w niekontrolowany sposób. To oznacza, że białaczka szybko się rozprzestrzenia, co utrudnia jej leczenie.
Tradycyjne metody leczenia, takie jak chemioterapia, nie zawsze są skuteczne w przypadku AML z mutacją FLT3-ITD. Vanflyta działa na poziomie molekularnym, blokując ten rozregulowany mechanizm, wyhamowuje namnażanie komórek nowotworowych. Dzięki temu pacjenci mają większe szanse na walkę z tą trudną chorobą.
Jak działa Vanflyta?
Vanflyta występuje w postaci tabletek powlekanych, dostępnych w dwóch dawkach – 17,7 mg i 26,5 mg. Kluczowym składnikiem Vanflyta jest quizartinib, silny inhibitor kinazy białkowej.
Kinazy białkowe to rodzaj enzymów, które w naszych komórkach odgrywają kluczową rolę w przekazywaniu sygnałów. Istnieje pewien rodzaj receptora na powierzchni komórek, zwany FLT3 (ang. Fms Related Receptor Tyrosine Kinase 3), który bierze udział w powstawaniu krwinek.
W przypadku niektórych AML wewnątrz tego genu doszło do powielenia fragmentu. To tak, jakby ktoś skopiował całkiem duży fragment tekstu i wkleił go zaraz po skopiowanej treści. Duplikację tandemową (rodzaj mutacji) w tym genie oznacza się symbolem FLT3-ITD. Ta mutacja sprawia, że receptor FLT3 jest nadaktywny, co prowadzi do rozwoju białaczki.
Quizartinib działa jak „wyłącznik” dla zmutowanej wersji receptora FLT3. Kiedy komórki próbują się dzielić (proliferować), FLT3-ITD przyspiesza ten proces.
Autofosforylacja to zjawisko, które występuje, gdy receptory same się aktywują. Quizartinib blokuje właśnie ten proces autofosforylacji, co hamuje nadmierne dzielenie się komórek AML zależnych od FLT3-ITD. To oznacza, że Vanflyta pomaga zatrzymać rozwój białaczki, dając pacjentom szansę na walkę i wyzdrowienie.
Skuteczność i korzyści
Wprowadzenie Vanflyta przyniesie nadzieję pacjentom walczącym z FLT3-ITD dodatnią AML. EMA wydało pozytywną opinię, bazując na wynikach badania klinicznego 3 fazy QuANTUM-First, którego wyniki opublikowano w czasopiśmie The Lancet.
Badania kliniczne wykazały znaczący wzrost wskaźnika przeżycia u pacjentów leczonych Vanflyta w połączeniu z cytarabiną i antracykliną niż w przypadku samej chemioterapii. Lek obniżył ryzyko zgonu o 22%, z medianą czasu przeżycia (OS) wynoszącą 31,9 miesiąca dla quizartinibu w połączeniu z chemioterapią i 15,1 miesiąca dla samej chemioterapii. W badaniu uczestniczyli dorośli pacjenci nowo rozpoznaną białaczką FLT3-ITD-dodatnią.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Działania niepożądane
Mimo że Vanflyta stanowi skuteczny lek, ważna jest świadomość potencjalnych działań niepożądanych. Najczęstsze reakcje niepożądane obejmują zwiększone stężenie aminotransferazy alaniny, zmniejszoną liczbę płytek krwi, obniżone stężenie hemoglobiny, biegunkę, nudności, bóle brzucha, bóle głowy, wymioty oraz zmniejszoną liczbę neutrofilów. Lekarze i pacjenci muszą być czujni i skutecznie komunikować się, aby zarządzać skutkami ubocznymi leczenia.
Podsumowanie
Wydłużone wskaźniki przeżycia i potencjał na poprawę jakości życia oferują nową nadzieję pacjentom i ich rodzinom.
Pełne brzmienie wskazania do stosowania:
Lek Vanflyta jest wskazany w skojarzeniu ze standardową chemioterapią indukcyjną cytarabiną i antracykliną oraz standardową chemioterapią konsolidacyjną cytarabiną, a następnie z terapią podtrzymującą pojedynczym lekiem Vanflyta u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową (AML) FLT3-ITD dodatnią.
Masz dodatkowe pytania? Więcej informacji o leczeniu ostrej białaczki szpikowej znajdziesz w bazie wiedzy o raku Fundacji Alivia.
Autorka artykułu: Martyna Piotrowska
Źródła:
Vanflyta: Pending EC decision | European Medicines Agency (europa.eu)
Quizartinib Recommended for Approval in EU by CHMP for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML (daiichisankyo.com)
Study Details | Quizartinib With Standard of Care Chemotherapy and as Continuation Therapy in Patients With Newly Diagnosed FLT3-ITD (+) Acute Myeloid Leukemia (AML) | ClinicalTrials.gov
Quizartinib plus chemotherapy in newly diagnosed patients with FLT3-internal-tandem-duplication-positive acute myeloid leukaemia (QuANTUM-First): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial – The Lancet
