Pod koniec lutego Europejska Agencja ds. Leków (EMA) wydała pozytywną opinię, zalecając przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego Zynyz przeznaczonego do leczenia raka z komórek Merkla (MCC).
Rak z komórek Merkla to rzadka i agresywna forma nowotworu skóry. Najczęściej powstaje jako czerwona wypukła zmiana na skórze okolicy głowy, szyi i ramion.
Według statystyk medycznych rak z komórek Merkla jest rzadko diagnozowany. W Polsce rocznie rozpoznaje się mniej niż 100 przypadków tej choroby. Niestety, liczba ta może być niedoszacowana. Rak z komórek Merkla najczęściej występuje u osób starszych, powyżej 65. roku życia, choć sporadycznie może dotknąć również młodsze osoby.
Niezwykłą trudność w leczeniu tej choroby stanowi jej agresywny charakter oraz duża skłonność do nawrotów i przerzutów. Standardowe metody leczenia, takie jak chirurgia, radioterapia i chemioterapia, często nie są wystarczająco skuteczne w przypadku raka z komórek Merkla. Dostępność efektywnych terapii celowanych tego nowotworu jest ograniczona, jednak pojawia się nadzieja w postaci nowego leku.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Co to jest Zynyz?
Substancją czynną leku Zynyz jest retifanlimab, przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z receptorem PD-1 (receptor programowanej śmierci 1), blokuje jego interakcję z ligandami PD L1 i PD L2 oraz nasila odpowiedź komórek T w mikrośrodowisku guza.
Receptory PD-1 odgrywają istotną rolę w regulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu. Jednak niektóre nowotwory, w tym rak z komórek Merkla, wykorzystują mechanizmy hamowania receptorów PD-1 w celu ucieczki przed atakiem układu odpornościowego. Retifanlimab zapobiega temu procesowi, blokując receptor PD-1 i przywracając zdolność limfocytów T do niszczenia komórek nowotworowych.
Badanie kliniczne POD1UM-201
POD1UM-201 (NCT03599713) to otwarte, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie oceniające skuteczność działania retifanlimabu u pacjentów z przerzutowym lub nawrotowym miejscowo zaawansowanym rakiem z komórek Merkla, którzy nie otrzymali wcześniejszej terapii systemowej z powodu zaawansowanej choroby.
Pacjenci otrzymywali lek Zynyz w dawce 500 mg dożylnie co cztery tygodnie do czasu progresji choroby lub wystąpienia toksyczności, przez okres do 24 miesięcy. Ocenę odpowiedzi guza przeprowadzano co osiem tygodni w ciągu pierwszego roku terapii, a następnie co 12 tygodni.
Pierwszorzędowym punktem końcowym był obiektywny odsetek odpowiedzi (ORR). Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały czas trwania odpowiedzi (DOR), wskaźnik kontroli choroby (DCR), przeżycie wolne od progresji (PFS), całkowite przeżycie (OS), bezpieczeństwo i farmakokinetykę.
Całkowita odpowiedź na leczenie u 18% pacjentów
Decyzję EMA oparto na danych z badania POD1UM-201. Wśród pacjentów nieleczonych chemioterapią (n=65), na monoterapię przeciwciałem Zynyz odpowiedziała ponad połowa (52%) pacjentów.
Guzy zniknęły całkowicie u 12 pacjentów (18%), a u 22 pacjentów (34%) guzy zmniejszyły się podczas terapii. U 76% pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie, odpowiedź trwała sześć miesięcy lub dłużej, a u 62% trwała nawet rok lub dłużej.
Działania niepożądane
Poważne działania niepożądane wystąpiły u 22% pacjentów otrzymujących Zynyz, a 11% trwale przerwało terapię z powodu efektów ubocznych.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi u pacjentów otrzymujących Zynyz były: zmęczenie, ból mięśniowo-szkieletowy, świąd, biegunka, wysypka, gorączka i nudności.
Podsumowanie
Po rejestracji przez Amerykańską Agencję ds. Leków i Żywności Zynyz spotkał się również z przychylnością EMA, która pozytywnie zaopiniowała jego dopuszczenie do obrotu w Europie jako terapię w leczeniu raka z komórek Merkla.
Korzyści płynące ze stosowania leku Zynyz to dobra odpowiedź na leczenie i czas trwania odpowiedzi u pacjentów z tym rzadkim rakiem. Lek jest obecnie badany również w kierunku leczenia innych nowotworów, ale z początkiem lutego 2024 roku pełne wskazanie do stosowania to:
Lek Zynyz jest wskazany w monoterapii w leczeniu pierwszego rzutu dorosłych pacjentów z przerzutowym lub nawrotowym miejscowo zaawansowanym rakiem z komórek Merkla (MCC), który nie poddaje się leczeniu chirurgicznemu lub radioterapii.
Czy chcesz dowiedzieć się więcej o raku z komórek Merkla? Odwiedź bazę wiedzy Fundacji Alivia.
Autorka: Martyna Piotrowska
Źródła:
Zynyz | European Medicines Agency (europa.eu)https://merkelcell.org/
ZYNYZ® (retifanlimab-dlwr) | Official Patient Site
Zynyz zatwierdzony przez EMA: Kiedy leczenie będzie dostępne (i jak nie czekać) | Everyone.org
