Elzonris zatwierdzony w leczeniu rzadkiej choroby krwi

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Elzonris (tagraxofusp-erzs) w postaci wlewów w leczeniu nowotworu z blastycznych plazmocytoidnych komórek dendrytycznych (BPDCN) u dorosłych i dzieci w wieku dwóch lat i starszych.

W latach wcześniejszych standardem opieki nad chorymi z tym nowotworem była przede wszystkim intensywna chemioterapia a następnie przeszczep szpiku kostnego. Niestety, wielu pacjentów nie było w stanie tolerować tak intensywnego leczenia i terapii dlatego wzrosło zapotrzebowanie na alternatywne opcje leczenia.

BPDCN jest agresywną i rzadką chorobą szpiku kostnego i krwi, która może wpływać na wiele narządów, w tym między innymi na węzły chłonne oraz skórę. Często występuje jako białaczka lub ewoluuje w ostrą białaczkę. Choroba występuje częściej u mężczyzn niż u kobiet oraz u pacjentów w wieku 60 lat i starszych.

Skuteczność leku Elzonris badana była w dwóch kohortach pacjentów w jednoramiennym badaniu klinicznym.

Pierwsza grupa objęła 13 pacjentów z nieleczonym BPDCN, gdzie siedmioro pacjentów (54%) uzyskało całkowitą remisję (CR) lub remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywność choroby. Do drugiej grupy włączono 15 pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie BPDCN. Jeden pacjent uzyskał całkowitą remisję. U kolejnego zaobserwowano remisję ze zmianami na skórze niewskazującymi na aktywną postać choroby.

Do najczęstszych działań niepożądanych podczas stosowania Elzonris zalicza się:

• zespół przecieku kapilarnego (płyn i białka wyciekające z niewielkich naczyń krwionośnych do otaczających tkanek)
• nudności
• zmęczenie
• obrzęk nóg i dłoni (obrzęki obwodowe)
• gorączka
• dreszcze.

Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi były:

• zmniejszenie liczby limfocytów, albuminy, płytek krwi, hemoglobiny i wapnia
• zwiększenie aktywności glukozy i enzymów wątrobowych (ALT i AST).

Pracownicy służby zdrowia powinni monitorować poziomy enzymów wątrobowych.

Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie powinny przyjmować leku Elzonris, ponieważ może to zaszkodzić rozwijającemu się płodowi lub noworodkom oraz niemowlętom. Elzonris zawiera ostrzeżenie (tzw. Boxed Warning) informujące lekarzy i pacjentów o zwiększonym ryzyku wystąpienia zespołu przesiąkania włośniczek, co może zagrażać życiu pacjentów poddanych leczeniu.

FDA przyznała lekowi status terapii przełomowej oraz ścieżkę priorytetowej oceny. Elzonris uzyskał także status leku sierocego, co stanowi ułatwienie i zachętę dla rozwijania leków przeciw chorobom rzadkim.

Stemline Therapeutics uzyskała pozwolenie od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na korzystanie z leku Elzonris.

FDA (Agencja ds. Żywności i Leków) to amerykańska instytucja rządowa, która chroni zdrowie publiczne zapewniając skuteczność i bezpieczeństwo leków i szczepionek dla ludzi i zwierząt, innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Autor: Agata Ernst

• www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm
• Michał Matysiak “Choroby krwi”, PZWL, Warszawa 2010, Wyd. 1.
• www.czytelniamedyczna.pl/4160,nowotwory-z-blastycznych-plazmacytoidalnych-komorek-dendrytycznych-opis-dwoch-p.html