Badania kliniczne – szansa dla pacjentów onkologicznych (cz.1)

Pacjenci chorzy na nowotwory szukając wiedzy na temat dostępnych i skutecznych metod leczenia, często napotykają informację, że jakiś lek można otrzymać w ramach prowadzonego badania klinicznego. Wiele osób obawia się, że biorąc udział w badaniu stają się „królikami doświadczalnymi”… Czym są zatem badania kliniczne? Przedstawiamy pierwszą porcję informacji.

Czym są badania kliniczne?

Badanie kliniczne to projekt medyczny prowadzony z udziałem ludzi, ściśle regulowany przez Ustawę Prawo Farmaceutyczne oraz reguły Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice – GCP). Celem badania klinicznego jest odkrycie lub potwierdzenie klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub kilku badanych produktów leczniczych. Badania mogę mieć też na celu zidentyfikowanie działań niepożądanych produktów leczniczych, lub śledzenie ich wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność.

Przeprowadzenie badania klinicznego i otrzymanie pozytywnych rezultatów jest niezbędne by lek mógł być zarejestrowany i dopuszczony do obrotu. A badania są prowadzone wg określonych zasad z zapewnieniem praw i bezpieczeństwa uczestników.

Fazy badań klinicznych

Zanim lek zostanie podany ludziom w ramach badań klinicznych, jest poddawany testom i badaniom przedklinicznym, zarówno in vitro – czyli w laboratorium na wyizolowanych komórkach, jak i na zwierzętach, by ocenić wpływ substancji na żywy organizm.

Badania kliniczne nowych leków prowadzone z udziałem ludzi dzielą się na cztery fazy, i każdy z tych etapów musi zakończyć się pozytywnie, by można było przejść do kolejnego.

Faza I ma na celu wstępną ocenę bezpieczeństwa testowanego leku. Jeśli badaniu podlega nowy schemat leczenia lub szczepionka, w badaniu klinicznym najczęściej biorą udział osoby zdrowe. Grupa liczy kilkadziesiąt osób. W przypadku, kiedy badanie dotyczy nowego leku na chorobę nieuleczalną, ochotnikami powinny być osoby cierpiące na dane schorzenie. W pierwszej fazie badania kliniczne prowadzone są w wyspecjalizowanych ośrodkach badawczych, ośrodkach należących do instytucji naukowych bądź w firmach farmaceutycznych. Ten pierwszy etap badania klinicznego ocenia metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami) badanej substancji i pozwala dość dokładnie określić dawkowanie leku. W tym momencie badacze uzyskują wstępne informacje, czy lek ma wartość terapeutyczną bądź prewencyjną.

Faza II służy zweryfikowaniu czy badana substancja jest skuteczna w określonej grupie chorych i czy jest bezpieczna. Ponadto bada się związek między podawaną dawką a uzyskanym efektem. W badaniu bierze udział duża grupa osób chorujących na daną chorobę. W tej fazie sprawdza się parametry dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania leku w zależności od płci i wieku pacjenta. W fazie drugiej dokonuje się porównania działania badanego leku z placebo, czyli substancją wyglądającą tak samo, jak badany lek, jednak niezawierającej substancji czynnej. Żeby zapewnić obiektywność prowadzonego badania, prowadzi się je w grupach dobranych losowo (randomizowanych), przy użyciu metody podwójnie ślepej próby. Oznacza to, że ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy choremu podawana jest substancja będąca przedmiotem badania, czy też placebo. Po skrupulatnej analizie wyników i stwierdzenia wyraźnej przewagi korzyści nad ryzykiem stosowania badanej substancji podejmowana jest decyzja o przejściu do III fazy badania klinicznego.

Faza III badania klinicznego to dalsze potwierdzanie skuteczności i bezpieczeństwa podczas krótkotrwałego i długotrwałego stosowania badanego leku w porównaniu z istniejącymi schematami terapeutycznymi. W tej fazie badanie jest prowadzone na bardzo dużą skalę, udział w nim bierze nawet kilka tysięcy pacjentów, oraz wiele ośrodków badawczych z całego świata, i trwa nierzadko kilka lat. W dalszym ciągu stosuje się metodę podwójnej ślepej próby i losowego doboru pacjentów w grupach. Pozytywny wynik badania klinicznego tej fazy pozwala producentowi leku starać się o rejestrację i dopuszczenie do obrotu.

Faza IV to etap badań prowadzonych już po wprowadzeniu leku do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. Faza czwarta badań klinicznych zbiera dane potwierdzające, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych. Następuje też weryfikacja wyników uzyskanych w poprzednich etapach. W ramach IV fazy badane są również na przykład nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.

Autor: Fundacja Onkologiczna Alivia

Źródła:

• Ustawa Prawo Farmaceutyczne z dnia 6 września 2001 r. (Dz.U. 2001 nr 126 poz. 1381 z późn. zm.)
• https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/pwb/o-badaniach-klinicznych/rodzaje-i-fazy-badan-kliniczny/jak-powstaje-lek/113,Jak-powstaje-lek.html
• https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/o-badaniach-klinicznych/podstawowe-informacje/jak-sie-prowadzi-badania-kliniczne/