EMA opublikowała pozytywną opinię dotyczącą zmiany w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu leku Sarclisa. Opinia przyjęta 14 listopada 2024 roku rekomenduje rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla tego leku. Sarclisę, zawierającą substancję czynną izatuksymab, będzie można stosować w połączeniu z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem w leczeniu dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem plazmocytowym, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych.
Aktualne wskazania obejmują leczenie pacjentów z opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym po wcześniejszych terapiach.
Ten artykuł przeczytasz w 8 minut. Dowiesz się z niego:
- Czym jest szpiczak plazmocytowy?
- Co to jest Sarclisa i jak działa w leczeniu szpiczaka plazmocytowego?
- Jak podaje się lek Sarclisa?
- W jakich wskazaniach może być obecnie stosowana Sarclisa?
- Czy Sarclisę zatwierdzono w leczeniu szpiczaka plazmocytowego we wszystkich liniach terapii?
- Jakie korzyści stosowania Sarclisy wykazały badania kliniczne?
- Czy Sarclisa jest dostępna w formie podskórnej (SC)?
- Jakie są najważniejsze informacje dotyczące bezpieczeństwa i możliwe działania niepożądane związane ze stosowaniem Sarclisy?
- Czy trwają badania nad Sarclisą?
- Podsumowanie
- Informacje dla lekarzy
Czym jest szpiczak plazmocytowy?
Szpiczak plazmocytowy (ang. multiple myeloma) jest rodzajem raka krwi, który wpływa na sposób, w jaki organizm wytwarza komórki krwi i zwalcza infekcje. Choroba uszkadza typ białych krwinek zwanych komórkami plazmatycznymi, które znajdują się w szpiku kostnym.
Dołącz do nas!
Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!
Zdrowe komórki plazmatyczne wytwarzają przeciwciała, które pomagają organizmowi zwalczać infekcje. W szpiczaku plazmocytowym zdrowe komórki plazmatyczne czasem przekształcają się w komórki szpiczakowe, które rosną i namnażają się znacznie szybciej niż normalnie. Zaczynają również wytwarzać szkodliwe białka monoklonalne (zwane też białkami M).
Komórki szpiczakowe i białka M mogą powodować uszkodzenia kości, w których się znajdują. Poza kośćmi komórki szpiczakowe również uwalniają szkodliwe przeciwciała do krwi, które mogą przemieszczać się do różnych narządów, takich jak nerki, i uszkadzać je.
Szpiczak plazmocytowy jest drugim co do częstości występowania nowotworem krwi. Pomimo dostępnych metod leczenia pozostaje nieuleczalną chorobą.
Co to jest Sarclisa i jak działa w leczeniu szpiczaka plazmocytowego?
Sarclisa (izatuksymab) jest przeciwciałem monoklonalnym anty-CD38, co oznacza, że wiąże się z konkretnym białkiem CD38 znajdującym się na powierzchni komórek szpiczaka plazmocytowego.
Działa na trzy sposoby:
- bezpośrednio zabija komórki szpiczaka,
- wspomaga układ odpornościowy, ułatwiając mu eliminację komórek nowotworowych,
- oraz uwidacznia komórki szpiczaka, czyniąc je bardziej podatnymi na atak ze strony układu odpornościowego pacjenta.
Sarclisa jest formą immunoterapii celowanej, a nie chemioterapii. To znaczy, że działa bardziej precyzyjnie.
Jak podaje się lek Sarclisa?
Obecnie zatwierdzona forma Sarclisy jest podawana dożylnie (IV) we wlewie przez wykwalifikowanego pracownika służby zdrowia. Częstość przyjmowania zależy od schematu leczenia, w którym jest stosowana Sarclisa.
Przed każdym wlewem Sarclisy pacjenci zwykle otrzymują leki obniżające ryzyko reakcji na wlew.
W jakich wskazaniach może być obecnie stosowana Sarclisa?
Sarclisę zatwierdzono w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i innych krajach do stosowania w kilku kombinacjach w leczeniu dorosłych pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. W Polsce izatuksymab jest dostępny w programie lekowym B.54.
Wskazania obejmują:
- Leczenie w połączeniu z pomalidomidem i deksametazonem (Pd) u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali co najmniej dwie wcześniejsze terapie, w tym lenalidomid i inhibitor proteasomu. I nastąpił postęp choroby od czasu otrzymania ostatniej terapii.
- W skojarzeniu z karfilzomibem i deksametazonem u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali już co najmniej jedną linię leczenia.
- W skojarzeniu z bortezomibem, lenalidomidem i deksametazonem (VRd) w leczeniu pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem plazmocytowym, którzy nie kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych. To wskazanie zostało niedawno zatwierdzone w USA i UE, a także w Chinach.
Czy Sarclisę zatwierdzono w leczeniu szpiczaka plazmocytowego we wszystkich liniach terapii?
Sarclisa jest zatwierdzona do leczenia zarówno nowo zdiagnozowanego szpiczaka plazmocytowego (w pierwszej linii u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia), jak i nawrotowego lub opornego na leczenie szpiczaka plazmocytowego (w późniejszych liniach terapii). Zakres zatwierdzonych wskazań różni się w zależności od kraju i kombinacji leków, z którymi stosuje się lek Sarclisa.
Jakie korzyści stosowania Sarclisy wykazały badania kliniczne?
Badania III fazy, takie jak IMROZ i GMMG-HD7, wykazały, że dodanie Sarclisy do standardowych schematów leczenia pierwszego rzutu (VRd lub RVd) u pacjentów z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem plazmocytowym znacząco poprawiło wyniki pacjentów.
W badaniu IMROZ u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu wykazano obniżenie ryzyka progresji choroby (PFS) lub śmierci o 40% w grupie stosującej schemat IMROZ w porównaniu do standardu opieki. W badaniu GMMG-HD7 u pacjentów kwalifikujących się do przeszczepu terapia indukcyjna Sarclisa-RVd spowodowała 30% redukcję ryzyka progresji choroby lub śmierci.
U pacjentów stosujących izatuksymab częściej udaje się osiągnąć bardzo niski poziom choroby resztkowej (ujemny wynik MRD), co oznacza, że w organizmie jest bardzo mało komórek rakowych. Taki wynik utrzymuje się zarówno na koniec indukcji, jak i podczas leczenia podtrzymującego.
Czy Sarclisa jest dostępna w formie podskórnej (SC)?
Sanofi prowadzi badania nad podskórną formą Sarclisy, by poprawić komfort pacjentów i skrócić czas spędzany w szpitalu. Badanie III fazy IRAKLIA wykazało, że podskórna formulacja Sarclisy podawana za pomocą systemu on-body delivery system (OBDS) w skojarzeniu z pomalidomidem i deksametazonem u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem plazmocytowym osiągnęła swoje pierwszorzędowe punkty końcowe.
Wyniki wskazują, że forma podskórna i dożylna działają podobnie. Trwają dalsze badania nad podskórną formą Sarclisy w różnych kombinacjach i liniach leczenia.
Jakie są najważniejsze informacje dotyczące bezpieczeństwa i możliwe działania niepożądane związane ze stosowaniem Sarclisy?
Przed rozpoczęciem leczenia Sarclisą poinformuj lekarza o wszystkich swoich problemach zdrowotnych. Sarclisy nie można stosować w przypadku stwierdzonej ciężkiej reakcji alergicznej na izatuksymab lub którykolwiek składnik leku. Przed otrzymaniem Sarclisy poinformuj lekarza o wszelkich infekcjach, problemach z sercem, przebytym półpaścu, ciąży lub karmieniu piersią. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczną antykoncepcję podczas leczenia i przez kilka miesięcy po ostatniej dawce Sarclisy.
Najczęstsze działania niepożądane Sarclisy stosowanej z innymi lekami obejmują trombocytopenię (niski poziom płytek krwi), anemię, reakcje na wlew, zapalenie płuc, infekcje górnych dróg oddechowych, biegunkę lub zaparcia. Pacjent powinien natychmiast poinformować swojego lekarza, jeśli wystąpią objawy takie jak trudności w oddychaniu, kaszel lub obrzęk kostek, stóp lub nóg.
Czy trwają badania nad Sarclisą?
Sanofi kontynuuje intensywny program badań klinicznych nad Sarclisą, obejmujący kilka badań II i III fazy w całym spektrum leczenia szpiczaka plazmocytowego. Badania te oceniają Sarclisę w różnych kombinacjach z innymi lekami oraz w różnych stadiach choroby. Ponadto trwają badania nad podskórną formą podawania Sarclisy, co ma zwiększyć wygodę pacjentów (patrz sekcja tekstu wyżej).
Podsumowanie
Sarclisa (izatuksymab) to ukierunkowana immunoterapia stosowana w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Działa poprzez wiązanie się z komórkami szpiczaka i wspomaganie układu odpornościowego w ich niszczeniu. Została zatwierdzona w wielu krajach, w tym w USA, UE i Chinach, do leczenia zarówno nawrotowego, opornego, jak i nowo zdiagnozowanego szpiczaka plazmocytowego u pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepu komórek macierzystych.
Sanofi kontynuuje rozwój Sarclisy jako potencjalnej terapii podstawowej w całym spektrum leczenia szpiczaka plazmocytowego.
Chcesz wiedzieć więcej na temat szpiczaka plazmocytowego? Znajdziesz wartościowe informacje w bazie wiedzy o raku. Szukaj również pod hasłem “szpiczak mnogi”.
Informacje dla lekarzy
IMROZ to globalne, randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie. W momencie odcięcia 26 września 2023 r., przez medianę obserwacji wynoszącą 59,7 miesiąca, zaobserwowano następujące wyniki dla Sarclisa-VRd w porównaniu z VRd:
Pierwszorzędowy punkt końcowy
- 40% zmniejszenie ryzyka progresji choroby lub zgonu u pacjentów leczonych Sarclisa-VRd w porównaniu z VRd (HR 0,596; 98,5% CI: 0,406 do 0,876; p=0,0005). Przy medianie obserwacji wynoszącej 59,7 miesiąca, mediana PFS dla kombinacji Sarclisa-VRd nie została osiągnięta w porównaniu do 54,3 miesiąca dla VRd.
- Szacowany PFS po 60 miesiącach wynosił 63,2% dla pacjentów leczonych kombinacją Sarclisa-VRd w porównaniu do 45,2% dla VRd.
Drugorzędowe punkty końcowe
- Około trzy czwarte (74,7%) pacjentów leczonych produktem Sarclisa-VRd uzyskało całkowitą odpowiedź (CR) w porównaniu z 64,1% pacjentów przyjmujących VRd (OR 1,7; 95% CI: 1,097-2,5; p=0,008).
- Ponad połowa (55,5%) pacjentów leczonych produktem Sarclisa-VRd osiągnęła CR ujemną pod względem MRD w porównaniu z 40,9% pacjentów przyjmujących VRd (OR 1,8; 95% CI: 1,229-2,646; p=0,0013).
- MRD utrzymywała się przez co najmniej 12 miesięcy u prawie połowy (46,8%) pacjentów w ramieniu Sarclisa-VRd w porównaniu z mniej niż jedną czwartą (24,3%) pacjentów przyjmujących VRd (OR 2,7; 95% CI: 1,799-4,141).
W dniu odcięcia, 47,2% pacjentów (125/263) leczonych Sarclisa-VRd i 24,3% pacjentów (44/181) leczonych VRd było nadal leczonych. Mediana czasu trwania leczenia dla kombinacji Sarclisa-VRd wynosiła 53,2 miesiąca w porównaniu do 31,3 miesiąca dla VRd.
Bezpieczeństwo i tolerancja leku Sarclisa obserwowane w tym badaniu były zgodne z ustalonym profilem bezpieczeństwa leku Sarclisa-VRd i nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) stopnia ≥3 wystąpiły u 91,6% pacjentów przyjmujących Sarclisa-VRd i 84% pacjentów przyjmujących VRd. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TAE) dowolnego stopnia doprowadziły do przerwania leczenia u 22,8% pacjentów przyjmujących Sarclisa-VRd i 26% pacjentów przyjmujących VRd.
Autorka: Martyna Piotrowska
Źródła:
Sarclisa – opinion on variation to marketing authorisation | European Medicines Agency (EMA)
Sarclisa | European Medicines Agency (EMA)
SARCLISA® (isatuximab-irfc) | Official Patient Website
