15 października Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię w sprawie zatwierdzenia leku celowanego Rasonque (daraksonrasib) na gruczolakoraka trzustki. Formalna decyzja co do dopuszczenia leku do obrotu zwykle zapada w ciągu 67 dni od daty rekomendacji, ale w przypadku leku Rasonque ten termin ma ulec przyspieszeniu. Dla pacjentów z zaawansowanym gruczolakorakiem trzustki to niezwykle ważny komunikat.
Dlaczego to ważna decyzja?
Ze względu na to, że pacjenci z zaawansowanym rakiem trzustki mają obecnie bardzo ograniczone opcje terapeutyczne, Europejska Agencja Leków oceniała skuteczność leku w trybie przeglądu etapowego. Pozwoliło to skrócić czas analizy danych do mniej niż 150 dni (zamiast standardowego roku) przy zachowaniu standardów bezpieczeństwa i skuteczności.
Co to jest Rasonque?
Lek Rasonque zawiera substancję czynną daraksonrasib. Jest przeznaczony dla dorosłych pacjentów z zaawansowanym (z przerzutami) gruczolakorakiem trzustki po co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia ogólnoustrojowego (np. tradycyjnej chemioterapii). Lek ma być stosowany w monoterapii, czyli jako jedyny lek przeciwnowotworowy w danym schemacie leczenia. Przyjmuje się go w postaci tabletek powlekanych (moc tabletek to 100 mg i 150 mg). Jest to lek celowany. W przeciwieństwie do tradycyjnej chemioterapii, która działa ogólnoustrojowo na wszystkie szybko dzielące się komórki, leki celowane uderzają w konkretne białka i szlaki sygnałowe odpowiedzialne za rozwój nowotworu.
Jak działa Rasonque?
W komórkach raka trzustki często dochodzi do mutacji w genach z grupy RAS. Mutacje te sprawiają, że białka RAS są stale „włączone”, co zmusza komórki nowotworowe do niekontrolowanego podziału i wzrostu.
Substancja czynna daraksonrasib jest tzw. inhibitorem RAS – wiąże się ze specjalnym białkiem w komórce (cyklofiliną A), tworząc kompleks, który blokuje aktywność białka RAS. W efekcie hamuje to sygnały wzrostowe, spowalnia rozwój guza i prowadzi do obumierania komórek nowotworowych.
Skąd wiadomo, że Rasonque działa?
Rekomendacja dopuszczenia leku do obrotu została podjęta na podstawie wyników międzynarodowego badania klinicznego III fazy RASolute 302, w którym wzięło udział 500 pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki z przerzutami. U 92% badanych potwierdzono obecność charakterystycznej mutacji RAS G12.
Dołącz do nas!
Tu znajdziesz przygotowane specjalnie dla Ciebie darmowe wsparcie w zmaganiach z rakiem!
W badaniu porównano skuteczność leku Rasonque ze standardową chemioterapią.
Dłuższy całkowity czas przeżycia. Mediana całkowitego przeżycia wynosiła 12,4 miesiąca u uczestników przyjmujących daraksonrasib. W grupie kontrolnej było to 6,7 miesiąca.
Dłuższy czas bez postępu choroby: Mediana czasu, w którym choroba nie ulegała pogorszeniu, wynosiła 7,2 miesiąca przy stosowaniu leku Rasonque i 3,6 miesiąca przy chemioterapii.
Działania niepożądane. Do najczęściej zgłaszanych skutków ubocznych należały: wysypka skórna, biegunka, stan zapalny jamy ustnej, nudności oraz wymioty.
Kiedy lek Rasonque będzie dostępny w Europie?
Pozytywna opinia Europejskiej Agencji Leków jest kluczowym, ale pośrednim etapem na drodze leku do pacjentów.
Zalecenie EMA trafia teraz do Komisji Europejskiej, która wydaje formalną i prawnie wiążącą decyzję o przyznaniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu we wszystkich krajach Unii Europejskiej.
Gdy Komisja Europejska zatwierdzi lek, władze każdego kraju UE będą podejmować indywidualne decyzje dotyczące ceny oraz refundacji leku w ramach swojego narodowego systemu ochrony zdrowia.
Podsumowanie
Europejska Agencja Leków wydała pozytywną opinię co do zatwierdzenia leku Rasonque dla pacjentów z zaawansowanym gruczolakorakiem trzustki. Ostateczną decyzję o zatwierdzeniu i dopuszczeniu do obrotu podejmie Komisja Europejska w trybie przyspieszonym (standardowy trwa około 67 dni). Lek uzyskał już rejestrację w Stanach Zjednoczonych. Na jego skuteczność wskazują wyniki badań klinicznych.
Autorka: Urszula Zimoląg (Fundacja Alivia)
Źródła i więcej informacji:
- EMA recommends authorisation of Rasonque for metastatic pancreatic cancer: https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-authorisation-rasonque-metastatic-pancreatic-cancer
- Summary of opinion (Rasonque): https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop-initial/chmp-summary-positive-opinion-rasonque_en.pdf
- FDA approves daraxonrasib for metastatic pancreatic adenocarcinoma: https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daraxonrasib-metastatic-pancreatic-adenocarcinoma
