Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła terapię rzadkich guzów nadnerczy

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pierwszy lek o nazwie Azedra (iobenguane I 131) – radioaktywny środek leczniczy do stosowania dożylnego u pacjentów dorosłych, jak również młodzieży w wieku od 12. roku życia z rzadkimi guzami nadnerczy (guzami chromochłonnymi lub przyzwojakami), których niestety nie można usunąć chirurgicznie, ponieważ przekroczyły one pierwotne miejsce nowotworu i wymagają systemowej terapii przeciwnowotworowej.

Richard Pazdur, lekarz medycyny (MD), dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora Biura Hematologii i Produktów Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA stwierdził, że wielu pacjentów z ultra-rzadkimi nowotworami może być leczonych chirurgicznie lub miejscowymi terapiami, ale nie ma skutecznych systemowych terapii dla pacjentów, którzy doświadczają objawów związanych z nowotworem, takich jak wysokie ciśnienie krwi. Dodał również, że zatwierdzona terapia zmniejsza zdecydowanie zapotrzebowanie na leki, które obniżają ciśnienie krwi oraz zmniejsza jednocześnie rozmiar guza u niektórych pacjentów.

Pheochromocytomas (guzy chromochłonne) to rzadkie guzy gruczołów nadnerczy. Gruczoły te znajdują się tuż nad nerkami i wytwarzają hormony, w tym hormony stresu zwane epinefrynami (adrenalina) i noradrenaliną. Pheochromocytomas zwiększają produkcję hormonów wytwarzanych przez gruczoły nadnerczy, prowadząc między innymi do nadciśnienia i wielu innych dolegliwości, takich jak:

• bóle głowy
• drażliwość
• poty
• szybkie bicie serca
• nudności oraz wymioty
• utrata masy ciała
• osłabienie
• ból w klatce piersiowej
• lęk

W sytuacji, gdy ten typ guza występuje poza gruczołem nadnerczy, nazywany jest paragangliomą (przyzwojakiem).

Skuteczność preparatu Azedra wykazano w pojedynczej, otwartej próbie klinicznej u 68 pacjentów. Okazało się, że u 17 pacjentów (25%) z 68 ocenianych udało się ograniczyć o 50% i więcej zużycie wszystkich leków hipotensyjnych przez okres co najmniej 6 miesięcy. Całkowitą odpowiedź nowotworu uzyskano w przypadku 15 (22%) uczestników danego badania.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłaszanymi przez pacjentów otrzymujących lek Azedra w badaniach klinicznych były:

• niski poziom białych krwinek (limfopenia)
• nieprawidłowo niski poziom jednego z rodzajów białych krwinek (neutropenia)
• mała liczba płytek krwi (małopłytkowość)
• zmęczenie
• niedokrwistość
• nudności
• zawroty głowy
• nadciśnienie
• wymioty

Azedra zawiera ostrzeżenie o narażeniu na promieniowanie, ponieważ jest radioaktywnym środkiem leczniczym. Inne ostrzeżenia i środki ostrożności obejmują między innymi ryzyko obniżenia poziomu krwinek (mielosupresji), niedoczynności tarczycy, zwiększenie ciśnienia krwi, niewydolność nerek lub uszkodzenia nerek i zapalenie płuc. Azedra może zaszkodzić rozwijającemu się płodowi; kobiety należy poinformować o potencjalnym ryzyku dla płodu. Narażenie na promieniowanie związane z przyjmowaniem leku Azedra może powodować również niepłodność u mężczyzn i kobiet.

Autor: Agata Ernst

• www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm615155.htm
• Onkologia. Podręcznik dla studentów i lekarzy – Arkadiusz Jeziorski, Jacek Jassem i inni. Wydawnictwo Via Medica, 2007.
• Zarys chorób wewnętrznych – Julian Blicharski. Wydawnictwo PZWL, Warszawa 1980.
• Leczenie ukierunkowane na cele molekularne w onkologii i hematoonkologii – Ewa Sierko, Marek Z. Wojtukiewicz, Wydawnictwo Via Medica, 2013.