Nowa obiecująca substancja na nowotwory z mutacjami genu RET

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Mutacje w genie RET występują w ok. 2% przypadków niedrobnokomórkowego raka płuca oraz w ok. 10-20% przypadków raka tarczycy. Dotychczas nie zarejestrowano żadnego leku, skierowanego przeciwko tym mutacjom, ale wyniki trwających badań klinicznych nad substancją selpercatinib (Loxo-292) są bardzo obiecujące.

Gen RET u niektórych osób łączy się z innymi fragmentami DNA. W wyniku takiej fuzji powstaje nieprawidłowe białko RET, którego aktywność prowadzi do wzrostu komórek nowotworowych. Selpercatinib jest inhibitorem białka RET, tzn. hamuje jego aktywność.

W badaniu klinicznym LIBRETTO-001, w którym wzięło udział 139 pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca i fuzją genu RET, selpercatinib wykazał skuteczność u większości z nich. Spośród osób, które wcześniej były leczone chemioterapią, 68% pacjentów odpowiedziało na lek, tzn. ich guz się zmniejszył, a wśród osób, które nie były wcześniej leczone, odpowiedź uzyskano u 85%.

Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 20,3 miesiąca, a u 3 pacjentów wystąpiła całkowita odpowiedź, tzn. ich guz został całkowicie usunięty. Selpercatinib ma też zdolność przenikania bariery krew-mózg, dzięki czemu działa również na przerzuty w mózgu.

Selpercatinib był także badany u pacjentów z rakiem tarczycy i mutacjami genu RET (fuzją genu RET lub mutacją w samym genie, w przypadku raka rdzeniastego). Spośród 55 pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy, którzy wcześniej byli już leczeni kabozantynibem lub/i wandetanibem, 56% odpowiedziało na terapię. Wśród 26 pacjentów z fuzją genu RET, odpowiedź na leczenie zanotowano u 62%.

W przeciwieństwie do innych leków, które blokują kilka białek jednocześnie, selpercatinib działa wyłącznie na nieprawidłowe białko RET, co zmniejsza ryzyko skutków ubocznych. W badaniu klinicznym większość skutków ubocznych było 1 albo 2 stopnia. Najczęstsze to suchość w ustach, biegunka, wysokie ciśnienie krwi, podwyższenie poziomu ALT i AST (próby wątrobowe). Tylko 1,7% pacjentów musiało zrezygnować z terapii z powodu skutków ubocznych.

Autor: Maja Kochanowska

Źródła:

Nie moglibyśmy działać bez wsparcia naszych Darczyńców. Pomóż nam działać dalej!

monster-aim-1.png

Zostań Podopiecznym!

Zostań Podopiecznym Fundacji Alivia! Pacjenci onkologiczni często zmagają się nie tylko z chorobą, ale także z poważnymi problemami finansowymi.

 

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Program Skarbonka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.