Mutacje w genie RET występują w ok. 2% przypadków niedrobnokomórkowego raka płuca oraz w ok. 10-20% przypadków raka tarczycy. Dotychczas nie zarejestrowano żadnego leku, skierowanego przeciwko tym mutacjom, ale wyniki trwających badań klinicznych nad substancją selpercatinib (Loxo-292) są bardzo obiecujące.
Gen RET u niektórych osób łączy się z innymi fragmentami DNA. W wyniku takiej fuzji powstaje nieprawidłowe białko RET, którego aktywność prowadzi do wzrostu komórek nowotworowych. Selpercatinib jest inhibitorem białka RET, tzn. hamuje jego aktywność.
W badaniu klinicznym LIBRETTO-001, w którym wzięło udział 139 pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca i fuzją genu RET, selpercatinib wykazał skuteczność u większości z nich. Spośród osób, które wcześniej były leczone chemioterapią, 68% pacjentów odpowiedziało na lek, tzn. ich guz się zmniejszył, a wśród osób, które nie były wcześniej leczone, odpowiedź uzyskano u 85%.
Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła 20,3 miesiąca, a u 3 pacjentów wystąpiła całkowita odpowiedź, tzn. ich guz został całkowicie usunięty. Selpercatinib ma też zdolność przenikania bariery krew-mózg, dzięki czemu działa również na przerzuty w mózgu.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Selpercatinib był także badany u pacjentów z rakiem tarczycy i mutacjami genu RET (fuzją genu RET lub mutacją w samym genie, w przypadku raka rdzeniastego). Spośród 55 pacjentów z rakiem rdzeniastym tarczycy, którzy wcześniej byli już leczeni kabozantynibem lub/i wandetanibem, 56% odpowiedziało na terapię. Wśród 26 pacjentów z fuzją genu RET, odpowiedź na leczenie zanotowano u 62%.
W przeciwieństwie do innych leków, które blokują kilka białek jednocześnie, selpercatinib działa wyłącznie na nieprawidłowe białko RET, co zmniejsza ryzyko skutków ubocznych. W badaniu klinicznym większość skutków ubocznych było 1 albo 2 stopnia. Najczęstsze to suchość w ustach, biegunka, wysokie ciśnienie krwi, podwyższenie poziomu ALT i AST (próby wątrobowe). Tylko 1,7% pacjentów musiało zrezygnować z terapii z powodu skutków ubocznych.
Autor: Maja Kochanowska
