Grupa Ekspertów zrzeszonych w Polskim Towarzystwie Hematologów i Transfuzjologów opracowała listę TOP TEN HEMATO, która zawiera priorytety refundacyjne dotyczące leków stosowanych w terapii nowotworów krwi i układu chłonnego na rok 2024. Pierwsze miejsce na liście zajmuje lek brexucabtagene autoleucel, wykorzystywany w terapii ostrej białaczki limfoblastycznej metodą CAR-T. W zestawieniu uwzględniono także cztery leki zarejestrowane przez Europejską Agencję Leków (EMA) w 2023 roku, co otwiera możliwość finansowania ich ze środków Funduszu Medycznego.
Priorytety refundacyjne dla terapii przeciw nowotworom hematologicznym zostały określone na podstawie głosów członków zarządu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, wyrażonych w formie ankiety. Listę rekomendacji przygotował prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes PTHiT, opierając się na analizach przeprowadzonych przez firmę HTA Consulting.
Profesor Giannopoulos komentując listę priorytetów zauważył, że pierwsze miejsce zajął lek brexucabtagene autoleucel, który jest stosowany w rzadkim wskazaniu, ale niezwykle potrzebny i skuteczny, szczególnie w kontekście dostępności innych terapii CAR-T dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. Na drugim i trzecim miejscu znajdują się przeciwciała dwuswoiste, stosowane w leczeniu chłoniaka diffus large B-cell (DLBCL) oraz chłoniaka grudkowego, które są istotne dla pacjentów, dla których nie ma już alternatywnych terapii po zastosowaniu CAR-T.
Warto zauważyć, że lek mosunetuzumab, zajmujący trzecie miejsce na liście, został zarejestrowany na podstawie badań klinicznych, które wykazały jego skuteczność i dobrą tolerancję, nawet u pacjentów w podeszłym wieku. Na czwartej pozycji znajduje się ivosidenib, który jest szczególnie skuteczny u pacjentów z ostrą białaczką szpikową, z mutacją w genie IDH1, starszych, niekwalifikujących się do intensywnej chemioterapii. Stosowany jest w połączeniu z azacytydyną, które to połączenie jest skuteczniejsze i lepiej tolerowane niż dostępne aktualnie połączenie wenetoklaksu z azacytydyną.
Załóż zbiórkę na 1,5% podatku!
Pokryj koszty leków, badań, prywatnych konsultacji oraz dojazdów. Nie ma żadnego haczyka!
Wśród priorytetów refundacyjnych znalazły się również przeciwciała dwuswoiste, takie jak teclistamab, talkwetamab i erlanatamab, stosowane w leczeniu szpiczaka plazmocytowego po trzech liniach terapeutycznych. Wskazano także na potrzebę refundacji kolejnych technologii CAR-T, zwłaszcza w terapii chłoniaka rozlanego z dużych komórek B.
Oceniając szanse na szybką refundację, ekspertów zdaniem, technologie CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej oraz leki jak ivosidenib i zanubrutynib mają większe szanse, ze względu na już istniejącą refundację oraz objęcie nimi ograniczonej grupy pacjentów. Natomiast refundacja przeciwciał dwuswoistych stanowi wyzwanie ze względu na ich koszt oraz konieczność uwzględnienia nowych terapii w istniejących schematach leczenia.
Podsumowując, priorytety refundacyjne w hematoonkologii w 2024 roku skupiają się głównie na terapiach celowanych, zwłaszcza na technologiach CAR-T oraz przeciwciałach dwuswoistych, jako kluczowych narzędziach w leczeniu nowotworów krwi i układu chłonnego.
Autor: Fundacja Onkologiczna Alivia
Źródło informacji: Modern Healthcare Institute
