KRS 0000358654

FDA zatwierdziła leczenie enasidenibem u dorosłych pacjentów chorych na AML

Facebook
Twitter
LinkedIn
Email

Ostra białaczka szpikowa (AML, z ang. acute myeloid leukemia) jest rzadkim, lecz wyjątkowo trudnym do leczenia nowotworem układu krwiotwórczego, który w większości przypadków dotyka osób starszych. Dotychczasowe terapie, toksyczne również dla zdrowych komórek, często powodują wydłużony okres supresji szpiku kostnego (czyli osłabienia zdolności układu odpornościowego do produkcji przeciwciał), co może prowadzić do niebezpiecznych dla organizmu infekcji. Nadzieją dla chorych pozostaje lek o nazwie enasidenib (Idhifa), zatwierdzony ostatnio przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, na podstawie wyników I/II fazy badań klinicznych opublikowanych w czasopiśmie Blood.

Enasidenib należy do nowej klasy leków epigenetycznych. Charakteryzuje się niewielkim ryzykiem wystąpienia działań niepożądanych i może być przyjmowany doustnie w domu pacjenta. Ponadto jest pierwszym lekiem zatwierdzonym w terapii nowotworów, który nie zabija komórek nowotworowych, a pozwala im przekształcić się w zdrowe, normalnie funkcjonujące komórki krwi – co sprawia, że leczenie jest mniej toksyczne dla całego organizmu.

Doniesienia naukowe ostatnich lat, oparte na wynikach sekwencjonowania genomu komórek nowotworowych pacjentów chorych na AML, wskazują, że około 12% z nich ma mutację w genie IDH2, zakłócającą zdolność komórek do usuwania grup metylowych obecnych na ich DNA. Prowadzi to do zahamowania ekspresji genów odpowiedzialnych za proces różnicowania komórek. Enasidenib blokując zmutowane białko enzymatyczne, obniża poziom ubocznego produktu 2-HG, przywracając tym samym prawidłowy wzór metylacji DNA umożliwiający komórkom różnicowanie.

W badaniu klinicznym, przeprowadzonym w latach 2013-2016, uczestniczyło 239 pacjentów chorych na nowotwory szpiku kostnego z mutacją w genie IDH2. Z czego 176 osób cierpiało z powodu nawrotu AML lub oporności na dotychczasową terapię. Pacjenci przyjmujący enasidenib (w dawce 100 mg doustnie na dobę) wykazywali wyższe wskaźniki odpowiedzi (40%) i żyli znacznie dłużej, niż chorzy leczeni typowo. Ponadto lek okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były: żółtaczka (38%) i nudności (23%). Niestety większość osób leczonych enasidenibem doświadczyły nawrotu choroby. Obecnie trwają kolejne badania kliniczne bardziej złożonych kombinacji leków, które mogłyby im zapobiec.

Autor: Agnieszka Wesołowska

Źródła:

Zapisz się, aby otrzymywać najświeższe informacje ze świata onkologii!

Załóż zbiórkę!

Onkozbiórka

Zostań Podopiecznym Fundacji Alivia! Pacjenci onkologiczni często zmagają się nie tylko z chorobą, ale także z poważnymi problemami finansowymi.

Zbierz środki na leczenie!

Fundacja Onkologiczna Alivia powstała w kwietniu 2010 roku. Założycielem jest Bartosz Poliński – starszy brat Agaty, u której 3 lata wcześniej, w wieku 28 lat, został zdiagnozowany zaawansowany rak. Rodzeństwo namówiło do współpracy innych.

W momencie diagnozy rokowania Agaty były niepomyślne. Rodzeństwo zmobilizowało się do poszukiwania najbardziej optymalnych metod leczenia. Nie było to łatwe – po drodze musieli zmierzyć się z niewydolnym systemem opieki onkologicznej, trudnościami formalnymi i problemami finansowymi. Szczęśliwie, udało się im pokonać te przeszkody. Agacie udało się również odzyskać zdrowie i odmienić fatalne rokowania. Doświadczenia te, stały się inspiracją do powołania organizacji, która pomaga pacjentom onkologicznym w trudnym procesie leczenia.

Fundacja naświetla problem występowania chorób nowotworowych u osób młodych. Propaguje także proaktywną postawę wobec choroby nowotworowej i przejęcie inicjatywy w jej leczeniu: zdobywanie przez chorych i bliskich jak największej ilości danych na temat danego przypadku, podejmowania decyzji dotyczących leczenia wspólnie z lekarzem. Podpowiada również sposoby ułatwiające szybkie dotarcie do kosztownych badań w ramach NFZ (kolejkoskop.pl), informacji o nowotworach złośliwych i ich leczeniu, jak również publikuje w języku polskim nowości onkologiczne ze świata na swojej stronie, jak i na profilu Alivii na Facebook’u.

W krytycznych sytuacjach fundacja pomaga organizować środki finansowe na świadczenia medyczne dla chorych, które nie są finansowane z NFZ. Zbiórkę funduszy umożliwia Onkozbiórka, które Alivia prowadzi dla potrzebujących.