Pierwsza terapia leczenia raka urotelialnego o niskim stopniu złośliwości zatwierdzona

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Jelmyto (żel z mitomycyną) w leczeniu raka urotelialnego o niskim stopniu złośliwości. 

Czym jest rak urotelialny i jak się objawia? 

Rak urotelialny to rak błony śluzowej układu moczowego i jeden z najczęstszych typów raka pęcherza moczowego. Stanowi on większość, bo aż 90% diagnozowanych przypadków. Najczęstszym objawem tej choroby jest krwiomocz. Inne objawy występują na późniejszym etapie rozwoju choroby. Wtedy może pojawić się uczucie ciągłego parcia na pęcherz lub tzw. częstomocz. 

Większość nowotworów urotelialnych występuje w pęcherzu, jednak część z nich to  tzw. UTUC (rak pochodzenia urotelialnego górnych dróg moczowych). Powstaje on w wyściółce nerki lub moczowodu (długa, cienka rurka łącząca tę nerkę z pęcherzem). UTUC może blokować moczowód lub nerkę, powodując obrzęk, infekcje i upośledzenie czynności nerek u niektórych pacjentów. Ponadto UTUC może rozwijać się, jako nowotwory o niskim lub wysokim stopniu złośliwości. Zasadniczo nowotwory niskiego stopnia nie są inwazyjne i bardzo rzadko rozprzestrzeniają się z nerki lub moczowodu. Często jednak powracają, a leczenie polega na leczeniu widocznych guzów i próbach zachowania dróg moczowych, ponieważ guzy te częściej powracają w układzie moczowym niż rozprzestrzeniają się. Anatomia górnych dróg moczowych jest bardzo złożona dlatego też wielu pacjentów wymaga leczenia radykalnego. 

Pierwszą terapią zatwierdzoną przez FDA w przypadku raka urotelialnego o niskim stopniu złośliwości jest lek o nazwie Jelmyto. Jest to lek alkilujący. Oznacza to, że hamuje on transkrypcję DNA do RNA, zatrzymując jednocześnie syntezę białek odbierając zdolność komórek rakowych do namnażania się. 

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Jelmyto na podstawie wyników badania klinicznego z udziałem 71 pacjentów z UTUC niskiego stopnia. Pierwszorzędnym punktem końcowym była całkowita odpowiedź po 3 miesiącach od rozpoczęcia leczenia. Pełną odpowiedź stwierdzono u 41 z 71 pacjentów, czyli u 58% po sześciu tygodniach leczenia produktem Jelmyto. 

Jakie są działania niepożądane podczas stosowania leku Jelmyto? 

Do najczęstszych działań niepożądanych zalicza się:

• niedrożność cewki moczowej,
• zakażenie dróg moczowych,
• krwiomocz,
• zaburzenia czynności nerek,
• ból z boku (ból występujący po stronie ciała),
• zmęczenie,
• nudności i wymioty,
• ból brzucha,
• bolesne oddawanie moczu.

Kobiety w ciąży nie powinny stosować leku Jelmyto. Podczas leczenia produktem Jelmyto oraz po 6 miesiącach od ostatniej dawki należy stosować skuteczną antykoncepcję. 

UroGen Pharma uzyskał pozwolenie od Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na wytwarzanie leku Jelmyto. 

FDA (Agencja ds. Żywności i Leków) to amerykańska instytucja rządowa, która chroni zdrowie publiczne zapewniając bezpieczeństwo i skuteczność leków i szczepionek dla ludzi i zwierząt oraz innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.

Autor: Agata Ernst

Źródła:

• red. prof. dr hab. Andrzeja Szczeklika “Choroby wewnętrzne”
• red. prof. dr hab. Andrzeja Szczeklika i dr med. Piotra Gajewskiego, “Kompendium Choroby Wewnętrzne”
• red. T. Olszewskiego “Robbins patologia”, Wydanie I polskie
• https://www.fda.gov/